$Sarepta疗法(SRPT)$下跌这么多也许是个机会，毕竟4-5岁年龄组的数据还是有效的。估计6-7岁组的小孩是不是过了最佳治疗期？
补充一点，关于DMD的AAV疗法，全球也就3家处于临床阶段，辉瑞刚刚宣布进入3期，Solid3期推进中。但辉瑞和Solid都曾经因为严重副作用而叫停过，只有Sarepta没有出现过严重副作用。合作方美国儿童医院的Mendell博士是全球顶级科学家。我相信公司后期仍有机会取得有条件的FDA批准，尽管会有所推迟。
一个拥有丰富管线的公司， 一款要失败就损失50%，即使是重磅，也有点过头了