作者：Grando

回复@JZee: c家的体外编辑治疗方案整体还是受众不够啊，不到一定程度病人估计还是不会选择。
beam后续要搞不需要清理脊髓的方案，提升对病人的渗透率，不过动作太慢了。//@JZee:回复@个人陈述:对于$Beam Therapeutics(BEAM)$ 这种也主打scd的吧，喜的是有第一个吃螃蟹的人在前面证明了螃蟹真的是能吃的，悲的是他把你要去吃的那只螃蟹吃了

引用：

crispr体外基因编辑治疗镰刀型贫血药物的专家委员会将在31日开会。fda只提了一个问题，提出的这个问题真的是非常好。不问疗效怎么看，因为疗效杆杆的。甚至也没有问疗效和副作用的风险收益，因为目前样本里压根就没什么副作用。问的是一个纯讨论问题：目前vertex和$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ 提...