日前，百济神州自主研发的抗癌新药“泽布替尼”（zanubrutinib，商品名Brukinsa）在美国正式开始销售，从获批到正式销售距离不到一周，定价为30天12935美元，与伊布替尼在美国的定价一致。
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作者：焦萌萌
日前，百济神州自主研发的抗癌新药“泽布替尼”（zanubrutinib，商品名Brukinsa）在美国正式开始销售，从获批到正式销售距离不到一周，定价为30天12935美元，与伊布替尼在美国的定价一致。
据公开信息，由于泽布替尼及其另一款产品PD-1抗体Tislelizumab（替雷利珠单抗）在市场推出的能见度提高，因此上调百济神州明年及2021年的收入分别7080万及9980万美元。另外据估计，泽布替尼在明年及2021年的销售额将分别达5500万及2.32亿美元。
11月14日，FDA加速批准了泽布替尼胶囊上市，用于治疗已接受过至少一种已有疗法治疗的套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma，MCL）成年患者。服用泽布替尼的患者的总响应率达到84％
“最初立项时，我们的目标很明确，一定要做一个选择性高、对靶点抑制非常专一的化合物。我们通过优化分子结构，希望将BTK靶点的特异性结合率达到最大化，并最大程度减少脱靶现象，以降低不良反应的发生率。同时，我们通过工艺上的一系列改进，力求实现药物在体内更好的吸收。” 泽布替尼的主要发明人之一、百济神州化学研发负责人王志伟博士在11月18日媒体发布会上介绍到。
泽布替尼诞生于北京昌平的百济神州研发中心，2012年7月，研究团队正式对BTK开发项目立项，经过一系列筛选与测试，最终在500多个化合物中，选定了最终候选分子，为其编号BGB-3111，意为百济神州成立后做出的第3111个化合物。
2014年，泽布替尼在澳大利亚正式进入临床阶段，同年8月，完成了全球第一例患者给药。从最初立项到正式在FDA获准上市，泽布替尼研发历时超过7年。截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球范围内超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗。约400多位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自中国的临床专家超过70位。
截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球范围内超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗，400多位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自中国的临床专家超过70位。
2019年1月，泽布替尼曾获FDA授予的“突破性疗法认定”，成为首个获得该认定的本土研发抗癌新药。8月，FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。而此次泽布替尼获得FDA批准，主要基于两项临床试验的有效数据，其中最关键的一项是治疗复发/难治性MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206，该2期临床研究由北京大学肿瘤医院牵头开展，北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军作为首席研究者，主持了本次研究。试验结果显示，患者在接受泽布替尼治疗后，总缓解率（ORR）达到84%，总缓解率代表的是有效病人比例。
“泽布替尼从最初进入临床阶段，就是在海外和国内同步开展临床试验，因为我们的目标是把自主研发的新药推向国际，做出能够比肩国际水平、赢得国际认可的好药。为实现这一点，我们始终对临床试验的质量进行严格把控，”泽布替尼研发的主要领导者之一，百济神州高级副总裁，全球研究、临床运营和生物统计暨亚太临床开发负责人汪来博士介绍，“令我们欣喜的是，在研究者的共同支持下，泽布替尼展现了出色的疗效和安全性数据，印证了我们最初的设想，也有力地支持了它最终成功在FDA获批，为全球更多国家的患者带来希望。”
“这次获批，是中国临床试验基地首次接受美国FDA现场核查。过去中国开展的临床试验一直在遭受国际质疑，被认为质量不好、不规范、不合规等。但这一次，打破了国际上固有的看法。另外，这次在中国开展的2期临床，也全部用的是中国病人的数据。”百济神州总裁吴晓滨谈到。
在国内布局上，百济神州方面亦介绍，公司已于2018年8月和10月，向中国国家药品监督管理局递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道。在国内获批的话，泽布替尼将在百济神州位于苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地进行商业化生产。
据悉，目前全球范围内仅有两款BTK抑制剂上市，分别是强生与艾伯维联合开发的伊布替尼，以及阿斯利康的阿卡替尼。其中，BTK抑制剂“龙头产品”伊布替尼，于2013年在美获批上市，目前该药在FDA获批可用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞白血病（SLL）、17p缺失慢淋CLL/SLL等共5个肿瘤适应症和1种移植性抗宿主病GVHD。此外，该药已经于2017年底在内地上市，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），以及套细胞淋巴瘤（MCL）患者。另外，国外制药巨头默沙东、百时美施贵宝、罗氏、武田制药，以及国内包括浙江导明、赛林泰、艾森医药、诺诚健华、恒瑞医药等企业也在BTK领域纷纷布局。
而作为新型强效BTK抑制剂，泽布替尼的强势杀入更令业界振奋，正如汪来博士所说，“当时选择BTK这个项目，最重要的原因是我们觉得伊布替尼有追赶的空间，我相信我们可以做一个更有专一性的BTK抑制剂。”它意味着中国临床试验能力得到了认可，这个未来预期销售大幅增长的BTK市场增添了一名极具实力的“中国选手”。