近期FDA对蓝鸟生物的两种慢病毒载体(LVV)基因疗法进行了投票表决。在蓝鸟(bluebird)的基因疗法betibeglogene autotemcel (beti-cel)治疗β -地中海贫血(beta-thalassemia)上，咨询委员会一致通过，在“beti-cel对治疗依赖输血的β -地中海贫血患者的受益是否大于风险”上，13票赞成，0票反对。
betibeglogene autotemcel是一种一次性基因疗法，用于治疗需要定期输血红细胞的β -地中海贫血患者。III期研究表明，89%接受治疗的患者实现了输血独立性。Beti-cel已经获得了欧洲市场的批准，并以Zynteglo的名称进行营销，但该公司在7月底因定价问题将其撤出市场，欧洲市场将注意力集中在美国市场
周四，咨询委员会以15比0一致通过了该公司的LVV基因治疗脑肾上腺白质营养不良的elivaldogene autotemcel (eli-cel)。Eli-cel是elivaldogene autotemcel的缩写，在欧洲获得批准，商标名为Skysona，用于治疗不符合匹配供体干细胞移植条件的儿童早期活动性脑肾上腺白质营养不良(CALD)。CALD是由ABCD1基因突变引起的一种严重的神经系统疾病。这种罕见的、进行性的、与x染色体相关的疾病最终是致命的，患者在死前会进入植物人状态。目前还没有FDA批准的疗法。
Eli-cel利用lentid慢病毒载体进行体外转导，将ABCD1基因的功能性拷贝插入患者的造血干细胞(hsc)。有功能的ABCD1基因可以让患者产生ALD蛋白，这种蛋白被认为有助于破坏长链脂肪酸，而长链脂肪酸被认为可以分解髓磷脂，髓磷脂是覆盖大脑神经细胞的保护膜。
该公司对eli-cel的申请是基于积极的疗效数据，尽管存在一些安全问题。2021年，一名接受治疗的患者患上了骨髓增生异常综合征(一种罕见的癌症)，出于安全考虑，这些试验被暂停。
在周四的会议之前，纳斯达克暂停了该公司的交易。周三，该公司股价收于3.73美元，涨幅超过15%。自2022年初以来，蓝鸟股价已从1月3日的10.60美元下跌了64%。
现在这个时机很好，因为蓝鸟生物快没钱了。在今年3月的一次投资者电话会议上，该公司警告称，它正面临资金短缺。该公司并没有带来多少收入，它已经进行了一轮又一轮的裁员以保持营业。蓝鸟生物管线如下：
这家公司一直有一点特立独行的名声，从它坚持用小写字母作为名字，到称其首席执行官为“首席蓝鸟”。该公司于1992年以Genetix Pharmaceuticals的名字成立，并在2010年承诺提供早期试验数据后，从Third Rock Ventures和其他顶级投资公司获得了3500万美元的资金。然后它把名字改成了蓝鸟生物，并选择了第三岩石的合作伙伴尼克·莱斯利(Nick Leschly)作为它的首席蓝鸟。
2021年1月，蓝鸟生物分拆了遗传疾病和肿瘤业务。“蓝鸟”专注于严重的遗传疾病。莱斯利去了肿瘤学公司，270生物。安德鲁·奥本尚恩接任蓝鸟的首席执行官。目前，270 bio唯一上市的产品是Abecma(十卡巴tagene viclcucel)，这是一种b细胞成熟抗原(BCMA)导向的转基因自体T细胞免疫治疗，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成人在四种或四种以上的治疗线后。蓝鸟将Abecma在美国的权益出售给了Celgene，后来Celgene由与BMS合并。成为BMS在细胞治疗CAR-T疗法的重要管线，而这一BCMA CAR-T的CR和ORR远不如传奇生物的结果。蓝鸟生物的基因疗法是其最后专注的管线。现阶段看算是孤注一掷了，希望后期慢病毒载体还有其他突破。$bluebird bio(BLUE)$ $传奇生物(LEGN)$ $百时美施贵宝(BMY)$