作者：林出
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标的公司：CASI Pharmaceuticals, Inc (NASDAQ:CASI)
CASI Pharmaceuticals, Inc (CASI) 宣布与Cleave Therapeutics, Inc.合作达成一项在中国大陆，台湾，香港和澳门开发和商业化的VCP/p97抑制剂（CB-533 9）的独家许可协议。
CB-5339是一种新型口服、第二代小分子VCP/p97抑制剂，目前正在急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的I期临床试验中进行评估。以及在国家癌症研究所（NCI）进行的针对实体瘤和淋巴瘤患者I期临床试验。
根据协议条款，Cleave 和 CASI将在血液恶性肿瘤和实体瘤中开发CB-5339，CASI负责中国及相关市场的开发和商业化。Cleave将获得550万美元的预付款，并有资格获得高达7400万美元的开发和商业里程碑付款以及根据CB-5339净销售额分获一定数额的tiered royalties。除了预付款外，CASI还将通过convertible note对Cleave进行550万美元的投资。
VCP/p97
VCP/p97在蛋白质稳态过程中起着关键作用，如内质网相关降解（ERAD）和染色质相关降解（CAD）以及DNA损伤反应（DDR）。这些关键的细胞应激途径被认为是对癌细胞存活至关重要的敏感因素。细胞应激可以将非癌基因成瘾作为一种对抗肿瘤异质性和对靶向治疗的新的抵抗的方法。这种方法具有广泛适用性，而不依赖于单一驱动基因突变和跨癌症类型的潜在疗效。
目前多项VCP/p97关键结果支持其作为肿瘤学可行目标的潜力，Wellcome Sanger研究所进行的大规模CRISPR筛查结果证实VCP/p97是13种癌症类型的300多个细胞系中的泛癌核心适配基因，这进一步促进了这一理论这些途径为癌症患者提供了一条新的治疗途径。VCP/p97是一种重要的细胞AAA ATP酶，在泛素蛋白酶体系统中，作为一个主调节器发挥着重要作用，从膜或蛋白质复合体中提取不折叠蛋白，并带到蛋白酶体中降解。
VCP/p97在染色质重塑和DNA损伤反应中也起着重要作用。新的证据表明，癌细胞过度依赖蛋白质的生长和生存的稳态途径，因此，VCP抑制剂有望具有重要的抗癌活性。VCP基因敲除导致许多实体瘤细胞系和抑制VCP的化合物中的细胞死亡，在临床前的各种研究中已被证明可以促进癌细胞死亡。
Cleave Therapeutics
Cleave Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将VCP/p97作为蛋白质稳态和细胞应激途径的新靶点用于癌症的治疗。目前正在研究第二代小分子VCP/p97抑制剂CB-5339，对急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征患者进行I期临床试验，以及获得国家癌症研究所赞助的CB-5339实体瘤和淋巴瘤患者的I期临床试验。
CASI Pharmaceuticals
CASI Pharmaceuticals, Inc.是一家美国生物制药公司，专注于在中国、美国和世界各地开发和商业化创新疗法和医药产品。该公司专注于收购，开发和商业化的产品，以增强其血液肿瘤治疗的重点以及其他领域的医疗需求。该公司正在执行其计划，通过利用该公司在中国的临床、监管和商业能力及其全球药物开发专业知识，成为大中华区市场的生物制药领导者。该公司在中国的业务是通过其全资子公司CASI制药（中国）有限公司进行的，该公司位于中国北京，由80多名血液学和肿瘤学销售和营销专家组成。
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