$华海药业(SH600521)$ 04 潜藏重磅炸弹的几个关键领域

1）阿尔茨海默病（AD）

痴呆是由于多种原因引起的以认知功能缺损为主要临床表现、伴有精神行为症状，导致日常生活能力下降的一组获得性智能损害，多见于老年人，其中最常见的类型是阿尔茨海默病（AD），其次为血管性认知障碍或痴呆。2013年底我国65岁以上人口已达1.32亿，按7.8%的痴呆患病率和4.8%的AD患病率估算，我国痴呆患者约为1000万，其中AD患者约600万。

以广义的痴呆症来估算，全世界共有4400万AD病人，每年预计花费6040亿美金的医疗费用（包括医护人员，护工等的花费）。在发达国家，阿尔茨海默症是耗费社会财政补助的主要疾病之一。以美国为例，阿尔茨海默症是第六大致死病因，每66秒就有一例确诊；而每年的全社会花费就高达2590亿美金。

由于阿尔茨海默病对病人和社会巨大的负担，并且目前仍没有有效的治疗手段，目前已经批准的药物均是减缓阿尔茨海默症临床症状的药物。

2002年以来，制药企业先后投入2000多亿美元用于AD新药研发，然而，在200多项临床研究中，成功上市的AD药物仅有1个，药品研发失败率高达99.6%。药品研发失败的原因在于上述药品是基于淀粉样蛋白理论开发的。淀粉样蛋白理论认为，大脑中淀粉样蛋白β的积累是痴呆症和认知损伤的原因。然而，生物基因试验和许多其他预防或清除淀粉样蛋白的药物试验显示，即使用于早期阿尔茨海默病患者也未能改善认知能力。

发病机制不明确、发病原因复杂、病程长且发病隐秘等是当前AD药品研发的主要困境。但无论如何，只要全球任何一家公司如果能够研发出延缓AD进展的药物，将是一个“超级重磅炸弹”。