5月12日，FDA 咨询小组以 8 票对 6 票的投票结果建议加速批准Sarepta Therapeutics 的基于 AAV 载体的基因疗法 SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）用于杜氏肌营养不良症（DMD）门诊患者 。 该申请于去年年底获得优先审查，已指定目标行动日期为 5 月 29 日。“如果它获得了加速批准，...