ASH 2020 | KOL深度解读CARTITUDE-1临床数据
BLA基本上妥了。向前线推进也大有希望：两位KOL建议将该药物用于疾病负担较低的前线患者，可增加治愈的可能性；而且，由于肿瘤负荷一定程度上决定了CAR-T治疗不良事件发生的情况，CRS相关毒性，或ICANS的发生。那么如果能在早期，疾病负担较低时即进行治疗的话，我们更有可能根除疾病，且发生更少的毒性。
| 发布于: | 雪球 | 转发：19 | 回复：52 | 喜欢：5 |
BLA基本上妥了。向前线推进也大有希望：两位KOL建议将该药物用于疾病负担较低的前线患者，可增加治愈的可能性；而且，由于肿瘤负荷一定程度上决定了CAR-T治疗不良事件发生的情况，CRS相关毒性，或ICANS的发生。那么如果能在早期，疾病负担较低时即进行治疗的话，我们更有可能根除疾病，且发生更少的毒性。
我一直不明白这次为什么那么高神经毒性，此前是没有的。原来是桥接化疗以后疾病迅速进展以后的用户也输注并且纳入数据了。
诺华是会把这些进展迅速的用户排除出试验的，这果然是试验得出的经验。这部分用户根本扛不住，不能进行输注。起码也要等到稳定。
桥接治疗导致得CRS和神经毒性，再次说明MM CAR-T向前线推进的必要。前线治疗肿瘤负荷较轻的患者，将使得患者获益更多，风险更小。
如果患者桥接化疗后疾病进展迅速，不应当开始CAR-T治疗，否则将极大增加CRS和神经毒性的发生概率；若患者情况迅速恶化，即便当时已完成清淋，治疗也应该暂停或者终止，视后期患者情况是否恢复治疗。所以总结为，只有在疾病可控时才可推进CAR-T治疗。一旦确保患者在显著更好的状况下输注CAR-T细胞，那么可能的不良事件将明显减少或减轻。
在此原则指导下，研究者们启用了缓解策略，优化了病患管理，比如为ICNAS制定了更积极的类固醇治疗方案，广泛监测任何迟发性神经毒性的早期症状，并在早期即进行了干预。迄今为止，于日本接受治疗的9例患者、二期CARTITUDE-2的已入组41例患者，以及三期CARTITUDE-4的患者中，没有观察到更多的神经毒性事件。
Dr. Jagannath提别提醒，与其他CAR-T治疗有明显不同的是，Cilta-Cel治疗中CRS的中位发生时间是7天，绝大部分患者（89.1%）发生在4天以后。这样延迟的情况给出了独特的优势：不仅清淋可以在门诊，CAR-T细胞的输注也可以作为门诊给药，在之后的72小时之后，患者如需住院护理再收治。在这种情况下，首先增加了便利性，其次可以得到更有利的门诊报销途径，医院采用并推广该疗法的动力或更强。Cilta-cel作为门诊治疗的探索，也在临床试验CARTITUDE-2 和CARTITUDE-4中推进。对此，Dr. Martin乐观并为之振奋，他相信Cilta-cel有望成为“preferred CAR in 2021”。
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