#药闻简讯# 2024年1月4日（环球新闻电讯）--专注于利用基于CRISPR的疗法革新医学的领先临床阶段基因编辑公司$Intellia(NTLA)$ 今天宣布了其2026年之前的战略重点以及2024年的主要预期里程碑，这些里程碑将支持公司改变患者生活、开创医学新纪元的使命。
近期管线进展和公司更新
治疗转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性的 NTLA-2001：针对 ATTR 淀粉样变性伴有心肌病（ATTR-CM）的成人患者，启动并积极招募关键性 3 期 MAGNITUDE 试验。
治疗遗传性血管性水肿（HAE）的 NTLA-2002： 完成了针对遗传性血管性水肿（HAE）成人患者的 1/2 期研究中 2 期部分的注册和给药。
治疗阿尔法-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 相关肺病的 NTLA-3001： 提交临床试验申请，提前于 2024 年第一季度启动 NTLA-3001 的首次人体 1 期研究。
组织精简： 经过内部战略审查，Intellia 将精简全公司的业务，以进一步将资源集中在关键战略重点和项目上。 这些变化将导致部分处于探索研究阶段的项目暂停，员工人数减少约 15%。
现金跑道： 截至 2023 年第四季度，Intellia 拥有约 10 亿美元的现金、现金等价物和有价证券。 该现金状况预计将为 2026 年中期的运营提供资金。
董事会最新情况：12 月，Intellia 宣布 John Crowley 在被任命为生命科学行业领先的贸易和倡导协会生物技术创新组织 (BIO) 的首席执行官后离开董事会。
2024 - 2026 年战略重点
完成 NTLA-2001 和 NTLA-2002 关键性研究的患者招募工作，包括计划于 2026 年提交 NTLA-2002 的生物制剂许可申请 (BLA)；
启动下一波体内和体外项目的临床试验，验证基于 CRISPR 的体内靶向基因插入和旨在避免 NK 细胞介导的排斥反应的异体细胞工程解决方案；
以及通过部署新的编辑和传递创新技术，扩大可针对的疾病范围，包括推进肝脏以外组织的基因编辑和 DNA 写入技术。
2024 年预期里程碑
治疗 ATTR 淀粉样变性的 NTLA-2001：
2024 年第一季度，在治疗 ATTR-CM 的 NTLA-2001 MAGNITUDE 试验中为首例患者注射。
继续在全球范围内开设新的研究机构并招募患者参与 MAGNITUDE 研究。
准备在 2024 年开展 NTLA-2001 治疗 ATTR 多发性神经病（ATTRv-PN）的 3 期研究。
在 2024 年提交正在进行的 NTLA-2001 1 期研究的最新临床数据。
治疗 HAE 的 NTLA-2002：
根据监管部门的反馈意见，于 2024 年下半年启动 NTLA-2002 的全球关键性 3 期试验。
2024 年提交第一阶段的最新数据和第二阶段部分的新数据。
治疗 AATD 相关肺病的 NTLA-3001：
2024 年为 NTLA-3001 1 期研究的首例患者投药。