#药闻简讯# 2023年2月17日，$Travere Therapeutics(TVTX)$ 宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准加速批准FILSPARI™（sparsentan）用于减少有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿，一般来说，尿蛋白与肌酐比（UPCR）≥1.5 g/g。

这一适应症是根据蛋白尿的减少而加速批准的。目前还没有确定FILSPARI是否会减缓IgAN患者的肾功能衰退。FILSPARI的继续批准可能取决于正在进行的3期PROTECT研究中对临床益处的确认，该研究旨在证明FILSPARI是否能减缓肾功能衰退。预计在2023年第四季度，PROTECT研究中为期两年的确认性终点的初步结果，旨在支持FILSPARI的传统批准。

FILSPARI是一种每日一次的口服药物，旨在选择性地针对IgAN疾病进展中的两个关键途径（内皮素-1和血管紧张素II），是第一个也是唯一一个获准用于治疗这种疾病的非免疫抑制疗法。IgAN是一种罕见的肾脏疾病，也是由于肾小球疾病导致的肾衰竭的主要原因，在美国影响多达15万人，其中约有3万至5万名患者估计可以通过加速批准的适应症来解决。公司预计FILSPARI将于2023年2月27日那一周开始上市，并将在患者的整个治疗过程中提供全面的患者支持计划。

FILSPARI是在美国食品和药物管理局的加速审批途径下获得批准的，其依据是在关键的、正在进行的3期PROTECT研究中，与积极的参照物相比，FILSPARI在蛋白尿方面有临床意义和统计学意义的改善，该研究是迄今为止IgAN领域最大的头对头干预性研究。PROTECT研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、主动控制的临床试验，评估400毫克FILSPARI与300毫克厄贝沙坦相比的安全性和疗效，试验对象为404名18岁及以上的IgAN患者，尽管接受了最大限度的ACE或ARB治疗，但仍有持续的蛋白尿现象。