作者： Fierce Biotech | 安娜莉·阿姆斯特朗 | 2021 年 6 月 29 日上午 10:05
Intellia 也对数据的强度感到惊讶。Intellia 首席医疗官 David Lebwohl 医学博士告诉 Fierce Biotech，血清减少“超出了我们的预期”.
Intellia 的基因编辑结果“决定性地超出”了分析师的预期，使该领域的其余部分在一夜之间成为人们关注的焦点，也许，也许只是为 FDA 减轻其在美国举办基因编辑试验的阻力提供了一些素材
这家总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司股价周一上涨超过 55%，收盘时上涨至 133.43 美元。
结果非常重要：Intellia 和合作伙伴 Regeneron 首次证明基因编辑可以在人类身上发挥作用。NTLA-2001 将转甲状腺素蛋白（一种罕见疾病转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的关键生物标志物）的血清水平降低了 87%，优于通常达到 80% 的标准护理疗法。
基因编辑游戏中的其他公司也看到了股票市场的飙升，例如 CRISPR Therapeutics，它从周一的 138 美元左右飙升至 156 美元的高位。
Stifel 预测 Intellia 效应也将推动 Precision Biosciences 和 Beam Therapeutics，甚至可以说服 FDA 对在美国进行基因编辑试验更加开放
到目前为止，只有 Sangamo Therapeutics 成功地在这里举办了一项基因疗法试验，该试验可以解决两种罕见的遗传病粘多糖贮积症。Intellia 的 NTLA-2001 试验在新西兰和伦敦举行。
投资者对 NTLA-2001 的期望很高，一个又一个分析师表示，结果打破了他们的预测。根据 SVB Leerink 分析师 Mani Foroohar 医学博士的说法，记录的血清减少表明该疗法可能成为重磅炸弹
据 JMP Securities 称，NTLA-2001 似乎也已到达肝脏，验证了 Intellia 的整个平台，该平台依赖于这种基因编辑传递机制。
JMP 的 Silvan Tuerkcan 博士写道：“这个结果超出了我们的预期，实现了我们的‘本垒打’场景。”
Intellia 也对数据的强度感到惊讶。Intellia 首席医疗官 David Lebwohl 医学博士告诉 Fierce Biotech，血清减少“超出了我们的预期”。
ATTR 淀粉样变性是一种罕见且致命的疾病，发生在天生具有 TTR 基因突变的人群中，这会导致肝脏产生异常的、经常错误折叠的 TTR 蛋白。受损的蛋白质以健康的形式帮助携带血液中的甲状腺激素和维生素 A，在体内积聚，对神经系统、心脏和其他器官造成一系列问题。
NTLA-2001 目前仅在该疾病的多发性神经病亚型中进行试验，表现为神经损伤。但 Intellia 想扩展到另外两个亚型，野生型和心肌病表现。
Intellia 希望结果最终能坚持下去，为患者提供一次性治疗。分析师已经表示，他们有能力对抗现有的市场持有者，主要是 Alnylam 的 Onpattro。
Chardan Research 表示，数据显示 NTLA-2001 有可能成为 ATTR 淀粉样变性的“功能性治愈”。
Leerink 的 Foroohar 表示，目前的标准护理疗法价格昂贵，而且“长期交付时间表繁重”，这意味着 Intellia 的疗法很容易进入并统治市场。其他市场占位符包括 Ionis 的 Tegsedi 和辉瑞的 Vyndaqel，后者在美国仅被批准用于治疗心肌病类型的疾病。Vyndaqel 在其他几个国家被批准用于多发性神经病形式。
与公司希望推向美国市场的任何新药一样，价格是分析师的首要考虑因素，他们在周一的电话会议上挖掘了细节。Intellia 在这里处于新的地盘，因为该公司是第一个提供概念验证基因编辑结果的公司——总裁兼首席执行官约翰伦纳德医学博士对推测他们可能会在哪里定价不感兴趣。
“我们从未提供过方法或价格。这是一个由那些冒着自己的危险这样做的人提出的稻草人，”伦纳德说。“所以我想说，我们将处于有利地位，不仅可以为患者带来医疗价值，而且我完全希望它能够为医疗保健系统带来价值，这就是我们的目标。”
Jefferies 指出承诺提供有竞争力的价格，但表示 Intellia 可能会为最终数字“设定一个很高的上限”，因为一次性治疗可能意味着可以放弃长期治疗的患者随着时间的推移节省成本。
Intellia 看到对试验中测试的高剂量反应良好，并且只有低级不良事件。JMP 认为在以后的研究中还有提高剂量的空间，这正是该公司正在计划的。一旦这些数据进来，NTLA-2001 将进入关键研究。JMP 指出，在早期试验中接受较低剂量的患者确实看到了一些血清减少，可以重新给药以获得全部效果。
现在注意力转移到 Intellia 的其他产品组合上，其中包括用于遗传性血管性水肿的 NTLA-2002 和用于急性髓系白血病的 NTLA-5001。Jefferies 也在关注 Intellia 在今年年底和 2022 年上半年之前提名更多候选人。
$Intellia(NTLA)$ 有几个问题需要回答，但有一件事是肯定的：当 NTLA-2001 在诊所中移动时，投资者渴望他们可以提供的任何信息。