新药审批▶2020年8月12日，美国食品和药物管理局授予加速审批$Sarepta疗法(SRPT)$ Viltepso（viltolarsen）注射液在患者的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）谁拥有证实突变适于外显子53跳跃的DMD基因的序列。这是FDA批准的第二种针对这类突变患者的靶向治疗药物。

DMD是一种罕见的遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化和无力。它是最常见的肌肉营养不良类型 。DMD是由DMD 基因中的突变引起的，该突变导致肌营养不良蛋白的缺失，肌营养不良蛋白是一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。最初的症状通常在三至五岁之间出现，并随着时间的推移而恶化。全世界每3,600名男婴中就有1名患有DMD；在极少数情况下，它会影响女性。

在两项临床研究中对Viltepso进行了评估，共有32例患者均为男性，并已通过遗传学证实为DMD。肌营养不良蛋白产生的增加是在这两项研究之一中确定的，该研究包括16名DMD患者，其中8名患者接受推荐剂量的Viltepso。在这项研究中，肌营养不良蛋白水平平均从基线时的正常值的0.6％增加到第25周时的正常值的5.9％。

FDA的结论是，申请人的数据表明肌营养不良蛋白的产生增加，这在合理的程度上有望预测DMD患者的肌营养不良蛋白基因的确诊突变，该突变可被外显子53跳过。该药物的临床益处尚未确定。在做出这一决定时，FDA考虑了与该药物相关的潜在风险，该疾病的危及生命和衰弱性质以及缺乏可用的疗法。

作为加速批准程序的一部分，FDA要求该公司进行临床试验以确认该药物的临床益处。正在进行的研究旨在评估Viltepso是否能改善患有这种已证实突变的DMD患者的站立时间。如果试验未能证实临床益处，则FDA可以启动程序以撤回对该药物的批准。