医药股的小独角兽 的讨论

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是啊是啊,adaptimmune原有mage a4和ny eso1,后者最成熟。
但ny eso1被GSK看中了,好像出价10亿美元。于是adaptimmune卖了ny eso1 ,自研mage a4。后GSK不玩了,adap回收了ny eso1。
Mage a4的管线叫afami-cel,BLA中,马上出结果。重新捡回来的ny eso1管线叫lete-cel,lete-cel的数据比afami-cel好,SS还是39%但 MRCLS 的ORR高达41%。
因mage a4和ny eso1的阳性率不可能完全重叠,两个靶点覆盖人群会大。何况,ny eso1被香雪制药和adaptimmune的实验都验证了可以是STS。您也提到了,STS比SS大10倍。
香雪制药的实验还多了一个叫“未分化脂肪肉瘤”的亚型。

热门回复

再次研究一下临床数据,考虑到到现在还没有开专家咨询会,感觉这回ADAP 新药获批可能性很大。可是2-4亿的市场空间,实在不知道有多少空间可以升。@医药股的小独角兽 ,你如何看?

您是说adap的BLA还没开专家会?这个我不清楚。
现在的问题不是纠结于adap每年能卖多少剂,只要BLA能顺利过关。adap的估值可参考immunocore。它这个葡萄膜黑色素瘤越卖越多,比预想的多。眼看每年3亿美元销售了。

当初它有个测算,afami-cel的SS大约每年496剂。
它还有A2M4CD8,是头颈癌,尿路上皮癌和卵巢癌的,也在进展。
现在又加了一个lete-cel,虽然一部分与afami-cel重叠,但应该可以扩展一部分新的客户。
如果每年1000剂就是4亿多美元。但只看眼前的这一个SS,显然还不够。

滑膜肉瘤的每年新增患者没有葡萄膜黑色素瘤多一半都不到市场份额太少了[哭泣][哭泣][哭泣]

这次ADAP批准的是mage-a4靶点大概年销售1.8亿美元但ADAP还有同病症滑膜肉瘤的ny-eso-1靶点这个靶点的脂肪肉瘤ORR挺高的有41%所以抛出重复的估计年销售金额4.5亿美元

我现在还是纠结ADAP的审批是二期单臂开放标签这样只能是加速批准也不知道这个二期单臂开放标签的含金量怎么样[哭泣][哭泣][哭泣][哭泣]

那这样说的话adap未来的销售金额应该大于4亿美金咯之前算的afami-cel欧美大概是1.8亿美元现在加上lete-cel的滑膜肉瘤和脂肪肉瘤感觉销售金额应该5亿美元差不多

近日,Adaptimmune公布了2024年第一季度财报和业务更新,其已经提交BLA并获得受理的TCR-T细胞疗法afami-cel的PDUFA日期为2024年8月4日。
此次财报显示,Adaptimmune已经在为afami-cel的商业上市做准备。其授权的治疗中心已经从最初的6-10个扩展到30+个,并且,100%面向商业和医疗事务团队的客户已经到位。afami-cel靶向MAGE-A4,而Adaptimmune的MAGE-A4伴随诊断的上市申请目前正在接受FDA审查,预计将同时获得批准。
……………以上为媒体报道…………
笔者评论【宏大叙事】:
对于adap,这是决定生死的“上会”。
过去10多年,adap花了小20亿美元了。它的ppt算出仅在mage a4一个靶点就有最高达36274剂/年的潜力(大网红传奇生物现状是一年才1500剂,传有MNC愿以140亿美元收购)。但眼下,afami-cel交出的答案是SS=496剂/年。
若这个能过关,它后面有lete-cel,还有A2M4CD8。
先剑指36274剂/年的10%吧,已是两个传奇生物。但如果万一,【万一】它连这个是SS=496剂/年都出现了意外,欧美公司在这个赛道【全军覆没】。adap前年刚合并了弹尽粮绝的TCR2。
那地球上将只剩下香雪生命科学,恒瑞源正,星汉德,百吉生物,来恩生物,天科雅,镔铁生物,新景智源。这八家全部是中国企业。
FDA看到这个场景了吗?

$香雪制药(SZ300147)$
Adap曾被众星捧月而财大气粗,GSK+安斯泰来+基因泰克,都是大咖,单一项目的最高额里程碑高达30亿美元。但大咖们陆续都撤了,有种虎头蛇尾的感觉。
目前,adap离弹尽粮绝还差几个月。天使投资,ABC轮,pre-ipo轮,再到IPO,增发,里程碑项目合作首付款,加上最新的贷款,adap已花了近20亿美元。
GSK是个MNC,它亲自下场干biotech的工作,源于“老一辈高层”对TCR-T的高度热爱。但MNC的强项是“有钱”而不是研发,GSK的自研数据一般。GSK新任高管上台后的第一件事就砍掉了前任的心头好,这里面有没有茶余饭后的“公司政治”?也不得而知。
基因泰克和安斯泰来是冲着“异体细胞”与adap合作的,这个诱惑大,步子迈得更大。异体细胞相当于预制菜,不需要自体细胞的个性化定制了,可工业化生产。不知道2054年能否实现?
异体细胞再往前一步,应该就是用硅基取代碳基,无机替代有机,这应该是传说中脑机接口的雏形了。毕竟,T细胞的信号通路和作用机制应该比脑神经简单多了。先看2124年能走到哪里吧。脑机接口之后,就是上帝造人,看2224年?
自体细胞→异体细胞→细胞接口→脑机接口→上帝造人。300年够不够?
一句题外话,【创新药是生命科学的应用场景,但不是全部】。创新药为生命科学的发展提供经费。解决患者的临床需求是生命科学必须高举的大旗→但这是要经过的桥,而非目标。
一个mage a4就有36274剂/年的潜力,目前起码有20个这样的靶点。传奇生物的1500剂/年就值140亿,折合【每剂的商业价值是900万美元】。
36274×20×900=652932000万,6.5万亿美元。
如此巨大的空间和时间跨度,谁人不迷失其中?一旦踏入这个领域,难免手足无措。adap的摊子铺得有点大,进退失据也是难免的。
笔者预祝adap的BLA成功。太不容易了。
但若adap这次翘辫子了,X LIFE SC 就是这个领域的天下第一。香雪制药,星汉德,恒瑞源正,天科雅,百吉生物,来恩生物,新景智源,镔铁生物,都是中国企业。若没了特斯拉,电动车行业都是中国企业,也差不多。简直不敢想啊。

靶点阳性率大于30%就有开发价值。
NY ESO1可以攻克的适应症
☆软组织肉瘤
☆鼻咽癌
☆弥漫性大B细胞淋巴瘤
(也是CART的主攻)
☆卵巢癌
☆尿路上皮癌
☆成神经母细胞瘤
(罕见病,兴趣不大)
☆黑色素瘤
(一度是细胞治疗的敲门砖,自从TILs能治,TCR-T逐渐荒废了这个适应症)
不排除公司今后继续在ny eso1开出更多的管线。
换句话说,如果当初adap不把ny eso1转让出去,它的进度比香雪快两年,因为它的钱多呀。而现在,adap重新捡回来的lete-cel,进度已落后香雪两年喽。
有趣的是,虽然adap的afami-cel比taest16001快,也就快0.5年左右。一旦lete-cel(相当于taest16001)两年后成了,它的afami-cel几乎报废,因为lete-cel几乎囊括并覆盖了afami-cel。