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新冠疫情将mRNA技术带入大众视野，而同属小核酸药物的反义寡核苷酸（antisense oligonucleotides，ASO）在mRNA火爆之前就已获得成功。
反义寡核苷酸是一种单链寡核苷酸分子，单链，通常包含15-25个核苷酸。其进入细胞后在核糖核酸酶H1的作用下通过碱基互补配对原则与其互补的靶mRNA结合，抑制靶基因的表达。
目前，ASO药物已有8款获批上市。其中，治疗治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的Nusinersen于2016年上市，全球销售额在2020年达到21亿美元。
Fomivirsen由Inois和诺华合作研发，于1998年获FDA批准上市，治疗巨细胞病毒视网膜炎（CMV），是第一个获批上市的反义寡核苷酸药物。
虽然fomivirsen是第一个上市的反义寡核苷酸药物，但在市场方面并未获得相应的成功。由于高活性抗逆转录病毒疗法（HAART）的发展，CMV病例数急剧减少。诺华分别于2002年和2006年，在欧洲和美国停止销售该药。
直到2013年，治疗纯合性家族性高胆固醇血症(hoFH)的Mipomersen上市，反义寡核苷酸药物再次迎来生机。
Nusinersen则是反义寡核苷酸药物中的明星产品，作为罕见病用药，Nusinersen的价格惊人，一剂约12.5万美元，一年治疗费用约75万美元。但高昂的价格并未降低Nusinersen受欢迎程度，2019年2月登录中国，从提交上市申请到上市仅耗时不到6个月。目前，Nusinersen已在全球50多个国家和地区上市，2020年销量达到21亿美元。
Ionis作为反义寡核苷酸药物领域的龙头，在技术方面拥有绝对优势，其MOE修饰技术和配体欧联抗敏技术等在全球主要市场美国、欧盟、日本已形成高度的专利壁垒，目前在研临床阶段产品大多出自Ionis。
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