文章来源：“凯莱英药闻”微信公众号
3月22日，罗氏发布公告，宣布根据独立数据监测委员会（iDMC）建议，终止反义寡核苷酸药物tominersen亨廷顿病III期临床（GENERATION HD1）开发。公告中还指出iDMC在审查中未发现tominersen出现新的安全信号。
接下来，罗氏将在不使用tominersen和安慰剂的情况下继续跟踪患者的安全性和有效性结果，在获得并分析III期临床试验全部数据后，罗氏将公开相关研究经验及未来计划。
另一项开放标签扩展III期临床试验（GEN-EXTEND）也已经暂停给药，而I期临床PK/PD研究（GEN-PEAK）仍将继续。
Tominersen曾用名RG6042 或IONIS-HTTRx，是鞘内注射给药的反义寡核苷酸药物，可减少所有形式的亨廷顿蛋白（HTT）产生，包括其突变变体——mHTT，先前的I/II期临床试验阳性结果已验证mHTT降低与亨廷顿病临床指标改善之间存在相关性。罗氏于2017年花费4500万美元从Ionis Pharmaceuticals获得tominersen的独家开发权益。
Tominersen目前正在开展临床情况
GENERATION HD1：一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共计招募了来自世界18个国家的791名患者，是目前为止招募亨廷顿病患者人数最多的临床试验项目。该试验旨在评估罹患亨廷顿病超过25个月的患者接受tominersen治疗的疗效和安全性，受试者被随机分配接受每2个月或每4个月给药一次，每次髓鞘内注射给药120毫克tominersen或安慰剂。
GEN-EXTEND：罗氏HD研究参与者的开放标签扩展III期临床试验。试验中，受试者每2个月或每4个月给药一次，每次髓鞘内注射给药120毫克tominersen。
GEN-PEAK：一项I期临床研究，旨在研究多于两个给药剂量的tominersen药代动力学，以及其如何影响脊髓液和血液中的mHTT水平和其他标记物，剂量范围：30毫克到120毫克。
关于亨廷顿病
亨廷顿病是一种罕见的遗传性、进行性疾病，会导致大脑中的神经细胞分解，致使患者思考、行动和功能出现问题，从而导致残疾和丧失独立行动能力。亨廷顿病发病后患者存活时间约为10-20年，其对患者的影响是毁灭性的，同时，亨廷顿病的遗传性意味着它将深刻影响整个家庭的几代人。目前还没有已知公认有效治疗亨廷顿病的方法。
版权说明：本文来自凯莱英，感谢关注、转发。欢迎媒体/机构转载，转载请注明来自“凯莱英药闻”。