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Cellectis是一家临床阶段的法国生物制药公司，专注开发基于基因编辑的同种异体CAR-T细胞（UCART）免疫疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准通用型CAR-T疗法UCART22的新药临床试验申请（IND），这是该公司第2个拥有完全控制权的TALEN基因编辑候选产品，开发用于复发性或难治性CD22阳性B细胞急性淋巴细胞白血病（CD22+ B-ALL）成人患者的治疗。
UCART22也是Cellectis公司继UCART19和UCART123之后第3个获得FDA批准在美国开展临床试验的同种异体、通用型（off-the-shelf）、基因编辑CAR-T细胞候选产品。该公司已计划在2018年下半年启动UCART22的I期临床研究，该研究是一项开放标签剂量递增和剂量扩展研究，在复发性或难治性CD22阳性B-ALL患者中开展，旨在评估UCART22的安全性、扩增性能、持久性及临床活性。给药的剂量水平1为每公斤体重输注1*10的5次方UCART22细胞，剂量水平2和3分别在1*10的6次方和5*10的6次方。研究将由德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病科主任Hagop Kantarjian教授领导。
通用型CART（UCART）的生产过程示意图如下所示：
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UCART22是一种表达抗CD22嵌合抗原受体的异基因工程T细胞，是Cellectis公司利用其拥有自主知识产权的TALEN技术研发的、通过专有的同种异体方法（allogeneic）对T细胞进行编辑、靶向CD22抗原。与CD19相似，CD22也是一种细胞表面抗原，表达于前体B细胞至成熟B细胞各个发育阶段的B细胞表面。CD22表达发生在超过90%的B-ALL患者中。
ALL是一种快速发展的异质性血液病，其特征是未成熟淋巴样细胞在骨髓、外周血及其他器官中大量增殖。该病可起始于不同成熟阶段的早期B细胞或T细胞。在2018年，美国癌症协会（ACS）预计，在2018年，美国估计有5960例新病例，约1470例死亡，大约85%的病例涉及前体B细胞（B-ALL）。
Cellectis公司的异基因CAR-T细胞产品系列采用通用型CART（UCART）生产工艺，可产生冷冻的、现成的、非同种反应的工程化CAR-T细胞。传统的CAR-T疗法需要从患者体内提取免疫细胞T细胞，通过工程化插入嵌合抗原受体（CAR），使T细胞能够靶向癌细胞，再通过把T细胞输回到患者体内，治疗癌症。Cellectis公司的通用型CAR-T疗法，不需要依据患者进行相应修饰，而是直接将来源于非患者（non-patient） 供体的T细胞进行工程化，可以以工业级的标准提前制备，用于大量的患者群体，真正做到了通用化。
这个算降维打击了吗？
大部分企业都是仿制药企业。 中国最大的市场也是仿制药而不是创新药。 所以大部分企业不具备创新能力是完全正常的，也不需要所有企业都创新。从长远来看一致性评价会加快进口代替，但是同时价格会下降。所以仿制药关注点一定是仿制药研发体系的建立而不是靠单品爆发。
创新这边me-too，me-better会一直有市场，但是需要研发能力强，进度快。落后太多可能就没市场了。FIC可遇不可求10年之内都不会是主流。