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$Arrowhead制药(ARWR)$ $阿里拉姆制药(ALNY)$ 基因疗法感觉目前就是比基因药物递送和编辑的技术优势 缺陷基因的靶点都是众人皆知的 靶点也无法专利保护 可是目前的编辑技术优势也应该是暂时的 所以感觉做基因疗法吃力不讨好 最终很可能成为同质化的商品。

基因疾病基本上也都是罕见病，市场受众很小。

Alnylam already sells an RNAi therapy, Onpattro, for ATTR polyneuropathy. While Onpattro is given via intravenous infusion once every three weeks, Amvuttra can be administered less frequently via under-the-skin injections once every three months thanks to its high metabolic stability. Alnylam is offering Amvuttra at an annual list price of $463,500, consistent with Onpattro’s sticker.
$Intellia(NTLA)$ 辉瑞 也是使劲挤ATTR的牛奶

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Airbnbinii
2022-08-05 03:00

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药明康德团队的RNAi研究报告。

目前获批的RNAi疗法递送的目标组织都是肝脏，然而想要拓宽RNAi的应用范围，需要将RNAi疗法靶向递送到肝脏以外的其它组织。

Alnylam目前研发的重心之一是针对中枢神经系统（CNS）疾病的RNAi疗法。包括阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化（ALS）等多种与基因突变相关的神经退行性疾病。不少疾病的遗传原因已经确定，但是缺乏靶向这些靶点的有效疗法，在这方面RNAi疗法具有很大的潜力。

Alnylam的皮下注射RNAi疗法zilebesiran靶向表达血管紧张素原的mRNA。肾素-血管紧张素-醛固醇（RAAS）系统是调节血压的重要信号通路，也是多种降压药的靶点。Zilebesiran通过降低肝脏中血管紧张素原的生成，降低血管紧张素的水平，从而持久降低血压。

在首个人体临床试验中，zilebesiran不但表现出良好的安全性，而且在接受一剂皮下注射后（剂量大于100 mg），将血管紧张素水平降低超过90%并且维持12周，血压也降低了。