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1、RNAi降解和小分子或者抗体的联合用药,也许是未来的方向。记得再生元的C5抗体就在和Alny的RNAi药物搞联合用药,按再生元的说法,C5抗体需要高剂量,副作用大,联用RNAi药物后,可以把抗体用量降下来。
2、回到HELIOS-B,希望RNAi联用tafamidis能比单用tafamidis效果好,这个是最好的结果,有可能大卖。如果联用和单用没区别,希望RNAi打赢安慰剂(安慰剂组后期可能会用tafamidis)。
这次临床好像也没有RNAi和tafamidis头对头,临床方案拆开后,能说明的东西确实要多一些。
引用:
2024-02-16 16:54
$阿里拉姆制药(ALNY)$ 在这时候改动分析方案,第一,延长三个月,这个好理解,信心不足,想再让安慰剂组恶化三个月。第二是减少次要终点,不是大问题。最大疑问在改动主要终点,添加了一个单药治疗组的分析。思来想去,只有一个合理的解释,上次Apollo B被FDA毙了以后慌了,这次尽量求得万无一失。...

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JZee02-27 15:53

它没有直接的联用和单用的对比,都是对比各种自相对stratified的安慰剂组