亚盛医药2024年第四个进展，奥雷巴替尼治疗SDH缺陷GIST全球大三期注册临床获得CDE批准
奥雷巴替尼第四个适应症进入三期注册临床，也是亚盛第一个进入注册阶段的实体瘤适应症，意义比较大，颠覆了市场对于其专注血液瘤的定位，后续的APG-2449，APG-115等品种会更多在实体瘤上进行拓展。
奥雷巴替尼目前的开发格局：
T315i突变CML，国内20211125获批上市，海外20240214进入三期注册临床；
三线CML，国内20231114获批上市，海外20240214进入三期注册临床；
ph+ ALL，国内20230703进入三期注册临床，海外等待FDA批准；（同一套方案）
SDH缺陷GIST，国内20240611进入三期注册临床，海外等待FDA批准；（同一套方案）
GIST全球发病率约每年1/10万-1.5/10万，KIT及PDGFRA是GIST主要的致癌驱动基因，占比85%～90%。野生型GIST占比10-15%（儿童患者中占比85%），其中最主要的亚型是SDH缺陷GIST，目前所有药物都对此疗效不佳，是整个GIST治疗领域唯一的黑箱。
奥雷巴替尼在GIST及其他实体瘤的1期研究入组了26位SDH缺陷GIST患者，是全球最大样本量的一个相关研究，而且包含儿童的数据，疗效非常不错，中位PFS达到25.7个月，远超其他靶向药物的临床数据，这次ASCO上也拿到了口头报告，可以看到具体数据：
本次获的CDE批准的SDH-GIST三期注册临床，由于全球没有标准疗法，没有对照组，是一个单药单臂的三期注册临床试验，比较大的亮点是入组包含12岁以上的儿童，儿童发病率远超成人，会扩大适应症的人群基数。整个临床入组规模只有60-70号人，加上海外估计也就100人左右，整个临床试验费用国内估计2-3千万RMB能够搞定，加上海外应该也不会超过1亿RMB。
奥雷巴替尼的开发非常顺利，四大适应症都做出来顶级的效果，大幅超越了现有疗法，同时凭借着卓越的临床设计能力，海外成药的概率非常大（必赢不用赌的对照组），而且有很大概率这4个适应症都会在海外获批，那么海外10亿美金品种是可以预期的，甚至可能往20亿美金冲刺。展望未来，奥雷巴替尼的后续开发，主要看在CML上会不会往一线走，ph+ ALL上会不会联合贝林妥成为改变全球指南的统治性疗法，还有在AML等新适应症上的拓展。