非常棒的文章！对GAG下降和IDS活性都做了深入的分析。1. 我个人倾向于中剂量组在肝脏中产生了基因编辑作用，如果有肝脏活检数据就更好了，高剂量组的数据还是值得期待的。2. B型血友病也是用了同样的治疗策略，按进度年底前也应该更新数据了，这将是对该治疗策略的进一步确认。A型血友病在年底的ASH上也会更新数据。这个位置做波段还是有空间的。3. 不过这次IDS活性的问题进一步加深了我对公司高层的偏见，对这家公司逐渐粉转路。但是还是希望这个治疗策略能够成功，体内基因编辑吹了那么多年，终于开始出数据了，希望能给临床带来益处。4. 这次下跌没有买SGMO，而是捞了NTLA，这几家基因编辑公司它离临床最远，反而让我觉得安全，不过也是做做短线罢了。

我要是CEO, 肯定会fire那个Analytical Scientist，居然比学术界的sensitivity 还低二三十倍？5nM/hr/mL连病人是不是MPSII都测不出来吧？说实话，作为analytical Scientist, 我觉得管理层这个推卸责任不靠谱。想想SRPT 一张western bot市值就加几个billion。这么重要的数据，没一个靠谱的assay, CEO敢发数据？

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