$Intellia(NTLA)$ 

美国时间6月26日将是CRISPR基因编辑的一个历史性的时刻，首个CRISPR Cas9体内基因编辑的数据即将揭晓。

根据Intellia临床前NHP试验的结果，NHP 肝脏编辑效率为70%左右，能够做到95%的TTR Reduction。TTR由于是 gain of function 显性遗传疾病，因此要求比较高的编辑效率。最低及格线为60% TTR Reduction。根据ALYN之前siRNA的临床结果，则最好要能到达80% TTR Reduction。如果要和ALYN之前siRNA的效果一样，则需要能到达 >90% TTR Reduction。

因此如果这次NTLA最高剂量组能达到>90%的效果的话，那就算是非常理想的结果了。当然，实现有效的基因编辑只是第一步，CRISPR Cas9体内基因编辑能否最终成功还要看其长期安全数据才行。

明天紧张的应该不止NTLA的股东，ALYN和箭头的股东估计也会很关注。

另外，这个数据对BEAM和Verve来说也是很重要的。总的来说，有NTLA打头阵，ABE的明年开始的体内临床试验压力和风险会小不少。NTLA成功了可以按原计划跟进，失败也能借鉴经验及时调整临床方案。