我主要是在说癌变几率将近100%这个。只是感觉BMRN IND的心态不对。
胚系突变和免疫相关基因敲除，与AAV整合进基因组之间是什么关系呢？剂量摸到高剂量也是没办法吧
这估计不会，因为时间线上是先做的307的mice durability study，后遇到270被FDA延迟吧？
感觉拜马林提高剂量是因为BMN270之前在A型血友病申请BLA被FDA拒了，因为注射完一段时间后F8下降太快，所以这次上了更高的dose？
问题在于怎么会出现这种现象的？是AAV5本身客观上就存在整合风险，还是你说的在animal model处理过程中Biomarin某些个性化的做法有问题？