昨天$uniQure(QURE)$公布AAV5治疗B型血友病三期临床HOPE-B试验的阳性52周临床数据，54例患者已经是迄今为止基因治疗的B型血友病患者人数最多的一组。
患者单次静注etranacogene dezaparvovec剂量为2x10^13gc/kg，有43%患者体内有预先存在的AAV5 中和抗体。在单次输注52周后，平均FIX活性为正常值的41.5%；而在随访26周时，平均FIX活性为正常值的39.0%。在AAV5 NAb滴度高至678.2的患者中，NAb与FIX活性之间仍然没有显著的临床相关性。在52周期间将需要治疗的出血的年化率显著降低80%，需要治疗的自发性出血的年化率也显著降低了85%，FIX替代疗法的使用下降了96%（p值都小于0.0001）。
uniQure已经与美国FDA开过pre-BLA meeting，FDA要求从FIX水平稳定开始（而不是从输注）至少52周随访期内的患者，将成为影响关于疗效持久性的监管决定的主要证据，因此uniQure将在给药后78周对年化出血率进行非劣效性分析，作为唯一主要终点。预计所有患者将在2021年第三季度末完成78周随访，将在2022年第一季度提交BLA。
https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3926165&lang=en-GB&companycode=nl-qure&v=
$拜玛林制药(BMRN)$
