SCD是Sicle cell disease的简称,即 镰状红血球贫血症 。该疾病会引起红血球中的载氧血红蛋白异常。在某些特定的情况下(通常是缺氧状况),红血球会变成坚硬的镰刀型,堵塞毛细血管。镰刀状红血球疾病的问题通常会...
现在医学界对用基因编辑治疗SCD已经比较有信心了,就等更多的数据来进一步确认了。短期内GBT还不会完,毕竟目前基因编辑疗法还是太贵了,而且不是所有病人都能承受高强度化疗的。但GBT现在确实也因为基因编辑压力很大,投资者也不太看好。
还早呢。 没这么容易研究成功 而去 费用也太高了 。