一句话总结：LCA10成人高剂量和儿童中剂量入组仍在继续（预计在1H22完成全部入组注册），但公司没有承诺下一次数据更新的时间。SCD研究正在招募患者, 预计在1H22开始给药。B-thal项目仍有望在今年底提交IND申请。鉴于LCA10的混合数据和 SCD／B-thal赛道太拥挤，我保持观望态度。
LCA10患者入组仍在继续，下一次数据发布时间待定。EDIT在9月首次公布了Ph.I/II BRILLIANCE研究。最低剂量组（6x10^11 vg/ml)没有展示出有效信号，中等剂量组(1.1x10^12 vg/ml)展示出了不一致的试验终点信号。安全性是良好的（无DLT），但需要观察炎症表现，因为 EDIT 增加了成人剂量（3x10^12 vg/ml）并将儿童剂量增加到中等剂量（1.1x10^12 vg/ml）。 这两组队列都在注册，但公司没有提供下一次数据更新的时间（除了预计在 1H22 之前完成的注册）。我个人希望看到更高剂量的数据，也希望看到如果早期干预，可以给儿童患者带来更多的好处。但鉴于迄今为止没有强大的临床信号或者更多的患者数据（我希望是美国1-2k患者），我保持观望态度。
SCD预计在1H22开始给药。EDIT预计在1H22为 Ph.I/II期RUBY研究中的第一位SCD患者给药。由于效力检测，该项目处于部分临床暂停状态。但EDIT指出，将在不妨碍试验进展的情况下将其移除。B-thal项目仍有望在今年底提交IND申请，临床前数据将在ASH上提交。我喜欢EDIT的差异化方法（编辑 HBG1启动子以模拟自然发生的胎儿Hb突变）。但就像之前说过的，这条赛道太拥挤（CRSP/VRTX、EDIT、BEAM、GRPH）。EDIT的iNK细胞项目继续取得进展，SLEEK技术和SITC/ASH的临床前数据支持高效的转基因CD16敲入。关于遗传畸变率，EDIT指出CD34+HSC的概率为 “fraction of a percent”；而NK细胞，因为单克隆的原因，畸变率更低。
三季度财务表现：合作和研究收入为620万美元。研发费用为2920万美元，一般管理费用为1620万美元。净亏损为3910万美元或EPS：- 0.57美元。资产负债表依然健康，现金为6.57亿美元，可维持公司运营至2023年。