2021-10-02 19:04
DRNA由于其RNAi疗法Nedosiran在PH2试验中显示出了不一致性导致股价下跌。Nedosiran是治疗原发性高草酸尿症,这一种罕见的肾脏遗传疾病,有三种已知的PH1亚型(PH1、PH2和PH3),分别由三种不同基因的突变引起的。
Nedosiran是唯一一种用于1型、2型和3型原发性高草酸尿症的RNAi候选药物。8月6日公布的II期临床数据显示:Nedosiran耐受良好,没有注射部位反应(指在注射后四个小时或更长时间发生),也没有与药物相关的严重不良事件。患者的生物标志物尿草酸盐(Uox)在PH1型患者中得到了显著下降,但在PH2型试验中结果并不一致。
对此Dicerna公司方面认为,这揭示了PH2具有更为复杂的致病机理,但nedosiran对于PH1患者确实具有治疗潜力,并计划于2021年第四季度向FDA提交nedosiran治疗PH1型的新药申请。