日前，美国FDA批准了第二款血友病B基因治疗上市，来自辉瑞的Beqvez（fidanacogene elaparvovec）。
Beqvez被批准用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者，适用于正在接受凝血因子IX（FIX）预防治疗、或目前或过去有危及生命的出血、或反复发生严重的自发性出血事件、以及经美国FDA批准的检测未侦测到靶向腺相关病毒血清型Rh74var（AAVRh74var）衣壳中和抗体的患者。
不过，这并不是Beqvez首次获得监管批准，Beqvez目前已经在加拿大、美国获得批准，以及正在欧洲接受审查。
未来竞争激烈
根据报道，辉瑞将Beqvez定价为350万美元。
与此同时，辉瑞表示，将为Beqvez推出一项“创新质保计划(innovative warranty program)”，如果Beqvez的治疗效果不持久或者无效，将会为付款人提供“财务保护”，但是细节还未公布。
令人担忧的是，Beqvez的商业竞争激烈。
Beqvez并不是首款获得FDA批准的血友病B基因治疗，在此之前，FDA批准了CSL/UniQure的Hemgenix上市。
Hemgenix是美国FDA批准的首款血友病B基因治疗，作用机制与辉瑞的Beqvez类似，都是以AAV作为载体递送能够表达FIX的功能性基因拷贝。
根据报道，Hemgenix在截止至2023年6月的全年中，收入接近12亿美元；在2023年7-12月的半年中，销售额约为6.62亿美元。根据CSL的2024H2半年报，患者和群体对于Hemgenix的兴趣正在增加。
Beqvez作为后来者，面对Hemgenix存在的市场先发优势，价格上Beqvez与Hemgenix持平（均为350万美元），Beqvez能否后发居来？
辉瑞首席美国商务官Aamir Malik在一份声明当中表示，将依靠辉瑞在血友病领域40多年的经验。同时，积极与治疗中心、付款人和血友病社区合作，以更好的帮助患者受益。
延伸阅读：
相较于血友病B，血友病A基因治疗的情况十分糟糕。作用机制相似的Roctavian面临商业化不利的情况，上市近一年总销售收入仅为410万美元，开发商BioMarin正在考虑将其完全剥离。
疗效情况
根据报道，Beqvez的批准是基于3期试验BENEGENE-2的结果，旨在评估Beqvez治疗中重度至重度血友病B（定义为凝血因子IX循环活性≤2%）成年男性受试者（18-65岁）的疗效和安全性，此试验共有45名患者入组。
结果显示：在研究期间，患者单次静脉注射Beqvez后中位年化出血率(ABR)为0，接受标准护理的对照组中位ABR为1.3。此外，Beqvez还消除了60%的患者出血，而对照组为29%。
根据辉瑞于2022年12月发表的数据显示，Beqvez治疗后ABR降低78%，年化输注率降低92%。此外，通过检测，15个月时的平均FIX活性为27%，24个月时为25%。
根据Hemgenix的上市信息，Hemgenix能提升患者体内的凝血因子IX水平，且减少凝血因子IX的预防性治疗；能减少54%的年出血率。
小结
除了基因治疗Beqvez，辉瑞还有一款针对血友病A和血友病B的抗体药物，正在接受美国和欧洲的监管机构审查。
参考资料：
1.网页链接
2.网页链接