$Wave Life Sciences(WVE)$
1. 技术平台
Wave在核酸药物这个领域深耕多年，可惜命途多舛，历史上多个项目失败。不过公司近年开发的核酸技术平台还是有特色的。和绝大部分通过PS（硫取代氧）方式实现核酸链稳定性的方法不同，公司开发了PN（胺尤其是胍基团取代传统的硫代）这一独特的更为稳...
医药偶记
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他的全部讨论
$Arrowhead制药(ARWR)$ 研发管线和进展：
1. Plozasiran (APOC3)： 预计2季度三期完成，这个药物是近期最大的催化剂，由于之前认为患者群少，并没有被市场充分重视（<1k genetic FCS in US ），但是后续公司提到三期入组患者同时包括了高甘油三酯的且具有胰腺炎历史的患者，这使得目标患者...
$Molecular Partners(MOLN)$
1.24年上半年的AML数据更新，看高剂量组的数据；
2. Strong financial position with CHF ~187 M in cash (unaudited financials) as of Dec. 31, 2023
$阿卡迪亚(ACAD)$
1. 3月份的重大事件：Topline results from ADVANCE-2 in NSS in 1Q24;
2.Rett Syndrome新药销售额预计持续超预期。后续留意下基因治疗Neurogene的Interim Phase 1/2 clinical data 4Q:24
$EDAP TMS(EDAP)$
1. 23年开始医保报销金额大涨：HIFU Reimbursement
90% Increase
to APC 6；Endometriosis
Phase 3 Double-blind RCT
Enrollment Completion；4季度销售额不错。
2. 新适应症拓展：Endometriosis
Phase 3 Double-blind RCT
Enrollment Completion，Results expected sec...
$Tenaya Therapeutics(TNYA)$
1. TN-201 ：AAV表达 MYBPC3，基因治疗用于 MYBPC3突变导致 肥厚性心肌病， MYBPC3 突变是导致 肥厚性心肌病（HCM） 最常见原因之一，约占已确定突变的40-50%；目前处于1b，24年下半年开始有数据披露，核心看安全性，以及早期的PD指标如 NT-proBNP, troponin；<...
$X4制药(XFOR)$
1. U.S. NDA accepted for priority review of
mavorixafor in WHIM syndrome
2. PDUFA date of April 30, 2024: PRV2 eligible if
approved for WHIM;
3. Additional Phase 2
CN trial data
expected in
1H 2024
4. 现金1.42亿，负债1亿；市值1.6亿；
resmetirom PDUFA日期为 March 14, 2024 ；Aligos在三月7日也会召开NASH KOL研讨会。
$Aligos(ALGS)$
研发管线进展：
1.ALG-055009： 用于NASH即MASH的药物，和$Madrigal(MDGL)$ 的Resmetirom为同一个靶点，即THR-β激动剂。目前处于2a临床，临床前数据的活性和选择性都高于竞争对手，公司预计24年底会有2a的数据-患者治疗12周的数据。前期1期数据显示该药安全性好且PK和生物...
Assembly Biosciences $Assembly生物(ASMB)$
核心管线进展：
1. ABI-5366：长效HSV解旋酶抑制剂，针对高复发性生殖器疱疹；处于临床前阶段，预计24年中进入1期临；这是一个已经验证的靶点，之前有药物获批上市，但是因为药效，安全性以及长期给药的依从性等综合因素导致很多患者没有完全...
$Corvus制药(CRVS)$ 公司账上资金有限，还是先等下他们后续24年底自勉疾病的数据，PTCL一来市场不大，另外目前的ORR数据还是剔除了3线以上患者，样本量太小，三期不好把握。其中一个肿瘤患者显示给药后IL5压制到接近0了，后续看看特异性皮炎初步的结果。
Vir Bio的MARCH Part B乙肝临床结果或许很值得期待
$Vir Biotechnology(VIR)$ 和$腾盛博药-B(02137)$ 的乙肝联合用药组合：VIR-2218（siRNA）+VIR-3434(靶向乙肝表面抗原的抗体）在2期临床试验MARCH 的Part A部分结果优秀，治疗12周或20周就使得乙肝表面抗原（即HBsAg）降低2.7~3.1个数量级（Log），可惜并未出现乙肝表面抗原转阴。
而另一个联...
$古特拉(CUTR)$ 跌出新高度了，二季度公司业绩不大预期，管理层内斗带来的影响预留，产品质量也出问题了；新CEO一方面暂停了痤疮设备Aviclear的激进投放模式，一方面希望解决原来一些产品的质量问题，并使得其他设备业务恢复预期的增长；先把预期打到最差，后面再逐季度修复。等着看3季报的情况。...
$古特拉(CUTR)$ 新任ceo到位, 内部斗争解决,并且新ceo历史上推动三家企业被收购,股价因此大涨. 接下来就来看痤疮治疗设备的放量情况
$AVITA Medical(RCEL)$ 白癜风适应症也获批了，研发风险已经消除，接下来就看后续的销售情况以及医保纳入的进度了//@闲时偶记: AVIta的皮肤转组织损伤适应症获得FDA批准上市，股价重新回到15元以上；看接下来这两周白癜风适应症的获批情况了；
个人很看好这个适应症，可能类似治疗甲状腺眼病的...
$古特拉(CUTR)$ 核心事实和观点记录如下
1. Cutera 公司商业模式的变迁：从卖设备的一次性收入到按使用/服务次数和绑定耗材收费的商业模式，不断重复发生的收入模式更受投资人欢迎。这一业务的改变从2016年开始，公司海和第三方公司合作皮肤护理品牌，公司作为分销商进一步增加“recurring rev...
AVIta的皮肤转组织损伤适应症获得FDA批准上市，股价重新回到15元以上；看接下来这两周白癜风适应症的获批情况了；
个人很看好这个适应症，可能类似治疗甲状腺眼病的IGF抗体，人类对于资深容貌美的追求，带来超预期的市场。而且效果趋势不错，且和JAK抑制剂互为补充。
//@闲时偶记: $AVITA ...
$AVITA Medical(RCEL)$ 备忘：
1. 去年11月写这个文的是以后股价是7元，期间前期涨到16元多，近期日回调到11元多；
2. 2023年Q1收入10,5M，40%YOY；剩余现金7700万美元，季度消耗资金860万美元，短期预计不需要融资；后续季度可能资金消耗增加；
3. 公司短期核心点在于6月份的2个新适...
$TELA Bio(TELA)$ 公司产品已经进入3个GPO，预计接下来进入快速增长期：
（GPO即美国的集采组织）
2022年4季度第二个 GPO客户Premier的采购启动，但是问题是Premier 覆盖的医院原来有不少是公司的老客户，一旦进入集采价格体系，这些老客户采购的产品就需要降价了；公司原计划Premier 带来...