Assembly Biosciences备忘录

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Assembly Biosciences $Assembly生物(ASMB)$

核心管线进展:

1. ABI-5366:长效HSV解旋酶抑制剂,针对高复发性生殖器疱疹;处于临床前阶段,预计24年中进入1期临;这是一个已经验证的靶点,之前有药物获批上市,但是因为药效,安全性以及长期给药的依从性等综合因素导致很多患者没有完全治愈就停药了,导致反复复发。公司的ABI-5366为长效PK药物,有望实现2周一次给药,减少服药频次,提高患者依从性,有点类似前几年的长效HIV药物;同时药物的抗病毒活性也显著高于之前获批准的同靶点药物。

目前的动物给药数据显示10mg/kg给药剂量可以维持14天药物浓度在1000ng/mL, 而体外活性EC50小于0.02uM(按照分子量500来测算,1000ng/mL相当于2uM,为0.02的100倍,假设血浆蛋白结合率在90-99%,对应游离药物浓度也达到了了1-10倍EC50)

公司也在和吉利德合作开发‒ ABI-1179,预计24年底进入临床。

2. 广谱非核苷类疱疹病毒聚合酶抑制剂:所谓广谱是指该药有望对4种疱疹病毒:巨细胞病毒(CMV),单纯疱疹病毒1(HSV-1),单纯疱疹病毒2(HSV-2),带状疱疹病毒(VZV)都有效;这类药物用于移植患者的抗病毒治疗或者预防(因为器官移植患者需要使用免疫抑制剂,容易感染各类病毒,而病毒的感染又会又发免疫系统的激活产生移植器官排异或者移植物抗宿主病);目前临床前数据体外病毒IC50 在几百nM附近,还比较早期的项目。

3. 乙肝CAM:ABI-4334,高活性的第二代CAM ,处于1期临床,比第一代的抗病毒活性和cccDNA生成抑制活性都要搞3个数量级;有些类似Aligos $Aligos(ALGS)$ 的第二代CAM,Aligos的二代CAM是目前临床上唯一实现HBsAg降低1log的衣壳抑制剂,之前的第一代CAM都是无法降低的;一期健康人的SAD数据显示PK不错,Cmin也是比体外抗病毒活性EC50高1-2个数量级,临床1b预计24年中开始。

另外还有ABI-6250,HDV进入细胞的抑制剂,预计年底进入临床1期;以及口服的干扰素受体激动剂用于HBV在早期临床前阶段。

BD情况:23年10月和吉利德达成合作开发抗病毒药物,获得首付资金1亿美元,以及后续的里程碑收益等;

财务和市值:公司当前市值7000万美元,账上现金截止23年3季度有4600万美元,外加4季度中收到的吉利德的1亿美元首付,合计1.46亿美元,目前单个季度消耗资金约1300万美元;这样预计当前资金还有1.2亿左右。公司负债很低约1000万美元,并且公司当前公司的市值低于现金。

里程碑事件:预计年底会有ABI-5366的数据,因为是1a健康人主要看PK长效情况和药物浓度,以及安全性;以及年底乙肝CAM:ABI-4334的1b数据,可能是多剂量健康人的数据。确实今年出的重大数据比较少。