国内神经母细胞瘤儿童正迎来一条新药引入的“生命通道”。3月21日，百济神州方面透露，在目前国内尚未正式批准的情况下，为了尽早让国内患儿得到新药治疗，百济神州通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区一系列创新政策，让GD2单克隆抗体药物达妥昔单抗β提前在国内“绿色通道”落地，为我国神经母细胞瘤患儿带来了生机。
据了解，神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤，发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%至10%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁。在我国，每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童癌症之王”，尤其对于高危及复发难治的患儿，临床上的治疗手段效果不佳，远期生存率较差。
“相比发达国家，目前我国儿童神经母细胞瘤治疗水平亟待提升，针对远期生存率低、创新药物研究不足等挑战，我们希望重点推进临床研究，并尽快开展神经母细胞瘤等儿童肿瘤的大数据分析，为探索更符合我国患儿实际的治疗方案提供支持。” 天津市肿瘤医院赵强副院长表示，通过儿童肿瘤新药引入国内“绿色通道”，目前国内患儿得以获得新型的免疫药物治疗。
值得注意的是，百济神州之所以选择将抗癌新药落地博鳌乐城，主要得益于博鳌乐城国际医疗旅游先行区的特殊医疗政策。2013年2月，国务院正式批复设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，并颁布九条支持政策，放宽国外前沿药械特许准入；2019年9月，国家发改委等四部门印发《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》，将支持政策全面升级，允许患者将自用量进口药带出先行区使用。
“为了加快全球新药在国内的落地，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区发挥国家的‘双国九条’制度优势，采用了极简审批制度，让患者减少等待，在本土即可用到国际上领先的治疗药物。”海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区副局长刘哲峰表示，目前博鳌乐城进口特许药械品种首例突破130例，其中100多种是器械，30多种为抗肿瘤新药、罕见病药。
国内神经母细胞瘤儿童该如何申请使用这一新药？百济神州副总裁刘焰对记者透露称，目前在全国主要还是以博鳌乐城申请为入口，由专业医生评估用药必要性、紧迫性后把申请提交给卫健委、药监局再进行审批。“批件拿到之后，就可以凭这个批件进口该药。如果海南是有库存的，拿着批件就可以清关，把它送到医院用药。”
值得一提的是，除了先行先试的政策探索，2018年，国家药品监督管理局（NMPA）已将达妥昔单抗β（Dinutuximab Beta）纳入了第一批临床急需境外药品目录。2020年11月，NMPA已受理达妥昔单抗β的上市许可申请（BLA）并纳入优先审评。