今天来讲一个美股，Madrigal（MDGL），该公司研发的Resmetirom是3月份内全球医药市场最值得期待的药物，该药物用于治疗非酒精性脂肪肝（NASH），先介绍一下相关背景，NASH的患者基数相当庞大，存在巨大的未被满足的临床治疗需求。根据流行病学数据，全球NASH 患病人数从2016 年的 3.1 亿上升到 2020 年的 3.5 亿，并预计到 2030 年将达到 4.9 亿。美国 NASH 患者人数约为 1500 万-3000 万，中国约有 5000 万 NASH 患者。Evaluate Pharm 和弗若斯特沙利文预测，到 2025 年，全球 NASH 药物市场规模可达 350~400 亿美元。NASH的可怕，就在于病情恶化普遍快、风险高，还会逐渐引起肝纤维化，最终发展为肝硬化甚至肝细胞癌。然而，目前全球尚未有NASH 治疗药物获得美国FDA、欧洲EMA的批准。主要原因有二，第一是NASH新药研发存在许多难点。致病机理复杂，第二是FDA要求NASH新药临床批准要求的两个替代终点（肝纤维化改善和NASH缓解）必须采用肝穿刺活组织进行病理学评价，而不再是以影像学评价、血清学评价作为评判标准，这个要求实在是太高了。2023年Madrigal完成了Resmetirom的三期临床试验，向FDA正式提交了NDA申请，按计划应该在3月14日会有审批结果，如果通过了会对整个NASH阵营带来相当振奋的刺激，还记得前几天因为减肥药良好结果公布后大涨了121%的维京制药么（VKTX），有趣的是维京制药也有NASH药物在研，国内的海思科和歌礼制药也有跟Resmetirom同类的THR-β靶点，都在二期临床中。对了，NASH去年已经更名了，从NASH的非酒精性脂肪性肝炎（Nonalcoholic Steatohepatitis）更改为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis），MASH会更准确反映该病的实质。做医药投资就是要大水养大鱼，MASH的池子足够大，这里面一定会培育出大牛股。