癌症、中枢神经系统（CNS）疾病和罕见病都是威胁人类健康的重大疾病。在已知的200多种癌症中，许多仍“无药可医”；CNS疾病让上亿人饱受困扰，而现有治疗普遍难以改变疾病的发展轨迹；罕见病影响近4亿患者，但超过90%的罕见病尚无获批疗法[1-6]。巨大的未满足需求也激励着全行业不懈探索创新疗法。...