3月27日晚，诺诚健华（09969.HK 688428.SH)发布2022年业绩报，其中自身免疫性疾病领域的进展充满惊喜。
惊艳的多发性硬化（MS）II期中期数据
奥布替尼治疗 MS 全球 II 期临床试验的 12 周中期分析所有治疗组达到主要终点。具有透过血脑屏障的BTK抑制剂奥布替尼显著降低了多发性硬化患者的疾病活动。与安慰剂相比，每天一次 50 毫克剂量组、每天两次 50 毫克剂量组以及每天一次 80 毫克三个剂量组的钆增强 T1 脑部累计新发病灶分别减少 了 71.1%（P=0.0238）、80.8%（P=0.0032）和 92.1%（P=0.0006），呈现Cmax相关剂量依赖性的改善趋势。每天一次 80 毫克剂量组有效性最好，有力地支持下一步临床开发。
根据国际多发性硬化症联合会（MSIF），全球现有超过280万人受到MS影响。根据Frost & Sullivan的分析，2018年MS药物的全球市场达到230亿美元，预期2030将达317亿美元。MS是超大适应症，奥布替尼已展示持续的抗炎活性、优良安全性及卓越的血脑屏障（“BBB”）渗透能力，具有潜力成为用于治疗MS的同类最佳的BTK抑制剂。
中期分析数据达到主要终点，标志着着奥布替尼作为MS及其他自身免疫性疾病的潜在同类最佳BTK抑制剂的全球开发迎来新的里程碑进展。
奥布替尼MS全球II期中期数据非常惊艳，对于此前渤健（Biogen）终止合作“系因数据不行”的无端揣测进行了有效回击，更从侧面印证了合作终止大概率出于合作方管线战略调整的缘故。
另一方面，MS优异的数据也大大增强了奥布替尼推进三期临床的信心。同时，由于其他几个自免适应症也取得了积极结果，因此对于诺诚健华而言，随着重获奥布替尼的全球权利，未来的国际化合作，奥布替尼将具备更强的竞争力。
自免领域的先行者
奥布替尼潜力无限。目前BTK靶点在自身免疫性疾病领域全球都尚未成药，奥布替尼具备FIC和BIC双重潜力。
奥布替尼治疗系统性红斑狼疮（SLE）IIa 期临床试验取得积极效果，成为唯一在Ⅱ期SLE试验中显示出疗效的BTK抑制剂。研究显示奥布替尼安全性和耐受性良好，疗效呈剂量依赖性的改善趋势，数据发表于2022欧洲风湿病学大会（EULAR）重磅口头报告。IIb期临床试验已启动。
奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症（ ITP）II期临床试验获得概念验证（PoC）。截至2023年2月6日，22名对糖皮质激素 (GC) 或静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 敏感的患者中，50毫克剂量组75.0%达到主要终点。奥布替尼治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的II期临床试验正在中国进行。
TYK2抑制剂有望成为下一个重磅
全球TYK2类管线近期的研发进展展现了该靶点的学术和临床治疗优势。2022年9月，FDA批准百事美施贵宝的TYK2抑制剂Sotyktu（Deucravacitinib）用于治疗中度至重度斑块型银屑病（公司预计该药物销售峰值有望达40亿美元）。2022年12月，武田制药与Nimbus Therapeutics达成合作，引进一款处于临床中期的TYK2变构抑制剂，NDI-034858，首付款高达40亿美元。
诺诚健华依据药物结合位点差异化布局2款TYK2抑制剂（ICP-332, ICP-488），两款化合物将会根据其所抑制的信号通路不同，针对多种自身免疫性疾病适应症，诸如特异性皮炎，银屑病，炎症性肠病，狼疮性肾炎，克罗恩病，溃疡性结肠炎等进行差异化开发。ICP-332临床1期已经完成，目前正在进行特应性皮炎二期临床，ICP-488正开展一期临床，也将纳入银屑病患者组。巨大的市场潜力指引着令人憧憬的未来。
深厚的研发创新实力，高效的执行力，针对B细胞信号通路及T细胞信号通路相关适应症的全面覆盖，以及未来针对复杂适应症，如SLE的联合用药潜力，诺诚健华在自身免疫性疾病领域的思考与布局，内功之深，不容小觑。
坡长雪厚，大有可为。
奥布替尼加速放量 领先的血液肿瘤管线
奥布替尼2022年销售收入约 5.66 亿元，较上年同期增长163.6%，主要由于奥布替尼纳入国家医保后加速放量，这显示诺诚健华的商业化能力得到验证。随着新适应症和更多地区的覆盖，奥布替尼的销售将有望进一步放量，商业化潜力将加速兑现。
以奥布替尼作为核心疗法，以及tafasitamab、ICP-248、ICP-490、ICP-B02等血液瘤领域丰富的管线，加之未来潜在的内部开发和外部引进的管线开发，诺诚健华旨在成为血液瘤领域的领导者。公司通过单一或联合疗法覆盖多发性骨髓瘤（MM）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和白血病，尤其在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）领域深度布局。
奥布替尼在DLBCL领域深度布局，一线治疗DLBCL MCD亚型注册研究在快速推进中。2022美国临床肿瘤学会（ASCO）公布奥布替尼治疗DLBCL的真实世界研究，对于DLBCL MCD亚型患者，奥布替尼联合治疗方案显示出令人鼓舞的疗效和良好的耐受性和安全性。从一线到二线及以上治疗DLBCL，公司拥有奥布替尼、tafasitamab、ICP-B02 和ICP-490在内多种药物组合，为这一侵袭性淋巴瘤提供更多更好的治疗选择。
诺诚健华的故事才刚刚开始。2015年，与中国创新药改革同频，诺诚健华从北京的一方实验室起步，秉承着为全世界正在对抗癌症及自身免疫性疾病的患者提供先进的创新药物的初心，这是时代的召唤。
创新引领，国际化和商业化不断结出硕果，诺诚健华为全球患者提供FIC或BIC的优秀产品，终将成为一家具备真正全球化实力的世界级生物科技公司。