（个人笔记为主，仅针对圣菲利波综合症，欢迎加入讨论）Abeona Therapeutics $Abeona Therapeutics Inc.(ABEO)$ 是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发危及生命的罕见遗传性疾病的基因治疗。 目前主要的在研项目包括ABO-102（AAV-SGSH）和ABO-101（AAV-NAGLU），这是基于腺相关病毒（AAV）...
理想很丰满，现实很骨感。网页链接Gene Transfer for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa公司关于该疾病的基因治疗实验预计将在2023年结束。
和本文作者关注的是一家公司，但兴趣不是因为同一个疾病引发。