5月17日，武田（Takeda）宣布，美国FDA已经接受其创新酶替代疗法TAK-755的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。FDA还同时授予该产品罕见儿科疾病（RPD）认定。武田新闻稿指出，如果获批，TAK-755有望成为首个治疗cTTP的重组ADAMTS13酶替代疗法。
先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是一种超罕见的慢性凝血疾病，发病原因是由于ADAMTS13酶的缺失，导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累。这些VWF多聚体的积累导致血小板的聚集和粘连，造成小血管中异常凝血，并出现溶血性贫血和血小板减少症。如果不及时治疗，急性TTP发作的死亡率高达90%。
公开资料显示，TAK-755是一款处于临床开发阶段的重组ADAMTS13蛋白。它通过替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，为TTP患者提供了一种靶向疗法。此前该产品已经获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，用于预防和治疗cTTP。
根据武田新闻稿，本次其递交TAK-755的上市申请得到了随机对照试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性方面的总体证据支持，并得到了一项持续研究的长期安全性和有效性数据的支持。其中，一项关键性3期试验旨在评估与基于血浆的疗法（目前的标准治疗）相比，TAK-755在多个临床相关终点上的临床获益。
武田于2023年1月公布的中期结果显示，与标准治疗相比，TAK-755将患者出现血小板降低事件的频率降低60%，血小板减少事件是cTTP疾病活动性的重要标志。此外，接受TAK-755治疗的患者中8.9%出现治疗相关不良事件，显著低于标准治疗（47.7%）。该研究第三阶段结果的中期分析将在即将召开的科学会议上公布。此外，武田还正在进行一项2b期临床研究，评估TAK-755治疗免疫介导的TTP的安全性和有效性。
▲TAK-755的3期临床试验结果（图片来源：武田官网）
武田罕见病遗传学和血液学治疗领域负责人Daniel Curran博士表示：“cTTP是一种极其罕见的、危及生命的疾病，目前尚无专门批准用于预防性治疗的方法。TAK-755是临床开发中第一个提供靶向替代ADAMTS13酶的治疗药物，可解决该疾病的根本原因。我们继续受到鼓舞，并正在与FDA和其他全球监管机构密切合作，目标是将这种治疗方法带给患者。”
参考资料：
[1]U.S. Food & Drug Administration Grants Priority Review of TAK-755 for the Treatment of Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP). Retrieved May 17 , 2023. From 网页链接
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