近日，凯斯西储大学医学院（Case Western Reserve University School of Medicine）的研究人员获得了Moderna公司提供的全球研究奖金（Global Research Fellowship award），以开发一种利用微小气泡克服信使核糖核酸（mRNA）定向递送至特定病变细胞的方法。这种方法有望成为将mRNA疗法递送到身体中特定细胞的更有效的新途径。
mRNA是一种能够告知人体如何制造蛋白质的遗传物质，它具有巨大的治病潜力，但将遗传物质定向递送到特定的病变细胞是具有挑战性的，需要一种新方法。
为了进一步发挥mRNA的疾病治疗效果，凯斯西储大学医学院放射学系基础研究副主席Agata Exner教授及其实验室的博士后Pinunta Nittayacharn博士正在努力研发一种更有效地将物质递送到靶细胞的方法。他们能够使用微小的、带有一种靶向分子的气体核心颗粒——被称为纳米气泡（NBs），将mRNA传递到特定细胞中。当NBs与非侵入性、温和的声波相结合时，通过“空穴现象（cavitation）”或使气泡破裂，NBs可以更容易地进入细胞，从而实现更有效的基因传递。
研究人员表示，他们曾尝试使用较大的微气泡对这种方法进行了测试，但由于颗粒太大，无法逃离血管并进入周围组织。而此次研究的纳米气泡的体积要小1000倍，可以在诸如肿瘤之类的疾病中从渗漏的血管中逃逸，并积聚在靶组织中。
Exner教授表示：“当然，这种方法仍然存在许多挑战和潜在局限性需要解决，比如优化NBs的设计、确保mRNA在进入细胞后能有效地从NBs中释放，以及降低任何潜在的毒性或免疫反应。“mRNA递送的未来将由这种方法及全球研究实验室正在开发的其他方法共同塑造。”
参考资料：
[1] Improving gene therapy with tiny bubbles. Retrieved April 12, 2023, from 网页链接
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