今日，Rocket Pharmaceuticals公司和Renovacor公司联合宣布达成协议，Rocket公司将收购Renovacor，获得基于腺相关病毒（AAV）载体的心肌病基因疗法。新闻稿指出，这一收购将扩展Rocket公司用于治疗心脏疾病的临床管线。
Renovacor公司的主打项目REN-001是一款基于AAV9的基因疗法，用于治疗BAG3相关扩张型心肌病（BAG3-DCM），这是一种严重的心力衰竭类型。这些患者由于BAG3基因突变，导致BAG3蛋白表达显著降低，BAG3蛋白在维持肌节、抑制细胞程序性死亡、维持对肾上腺素信号的反应等多个方面具有重要作用。Renovacor公司认为，通过在心肌细胞中表达BAG3可能帮助恢复心肌细胞的功能。
REN-001使用经过基因工程改造的AAV9载体递送表达BAG3的转基因，在临床前研究中，它在小鼠模型中能够恢复BAG3蛋白的表达水平，并且在心脏病发作小鼠中恢复健康表型。
“收购Renovacor给予我们一个绝佳的机会，利用基因疗法的威力变革心力衰竭患者的生活。”Rocket公司首席执行官Gaurav Shah博士说，“我对扩展我们的心脏病学能力，解决BAG3相关扩张型心肌病的未竟需求尤其感到兴奋。结合Renovacor的临床前研究和我们共同的临床期和监管专长，我们相信我们将以最有效的方式，为患者提供最具影响力的基因疗法。”
参考资料：
[1] Rocket Pharmaceuticals to Acquire Renovacor, Extending Leadership in AAV-based Cardiac Gene Therapy. Retrieved September 20, 2022, from 网页链接
@药明康德 内容团队报道
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