“在创新药的开发中，践行‘以患者为中心’的理念，与患者群体保持密切合作和交流至关重要，这不仅可以让患者充分地了解和认识临床试验，且能够帮助研究人员更好地设计和完善临床研究，加速临床试验进度，提升新药研发效率。”在近期举办的第三届“临”距离专题研讨会上，罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨博士如是说道。
可以说，患者在推动提高新药研发效率方面正在发挥越来越重要的作用，并已受到行业的高度重视。今年8月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）更是连发3个文件，鼓励在医药研发中引入患者意见，强化“以患者为中心”的药物研发理念。这三个文件分别是：《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》、《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则》以及《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则》。
那么，在创新实践中，患者在临床数据、临床研究及临床实践环节能够发挥哪些价值？新药研发企业与患者社群组织该如何合作来推动创新药研发？在近期罗氏制药中国主办的第三届“临”距离专题研讨会上，药明康德内容团队线上采访了李滨博士。他现任罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁，在“以患者为中心”的理念和实践方面拥有丰富经验。
“先患者之需而行”是罗氏一直以来践行的理念，“临”距离专题研讨会就是罗氏制药中国贯彻这一理念的举措之一。据悉，该研讨会旨在通过倾听并重视临床研究中患者的声音和需求，助力患者参与药物研发的各个环节，提升新药的研发效率。
今年是罗氏制药中国举办的第三届“临”距离专题研讨会，会议主要围绕以患者为中心的临床数据、临床研究、临床实践三大主题，并邀请到行业的近百位代表，他们中有临床专家、临床护理专家、临床研究协调员（CRC），也有来自患者组织、制药企业、医药流通机构等的代表。与会的专家和代表们共同探讨了当下临床试验中备受关注的几个话题，包括患者社群数据的设计与应用，如何让患者更好地参与临床试验等等。
谈及目前临床试验中的主要挑战，李滨博士指出，当前，无论是在中国，还是在海外，创新药临床试验都面临着患者招募难的问题，而这主要有三方面的原因：一是行业对临床试验的科普不够，导致患者对于参加临床试验的价值和意义、受试者的权益和保护措施等缺乏正确的认知，参与临床研究的积极性不高；二是患者缺乏了解临床试验的常规渠道，很多患者获得临床试验信息的渠道是医院张贴的海报、病友交流群等；三是目前中国的患者组织发展还是很不平衡，在专业化、系统化等方面还有提升空间。
针对上述挑战，李滨博士认为这需要企业、研究者、患者社群之间共同努力来解决，尤其是与患者以及患者组织的充分交流和合作非常重要。据他介绍，得益于这样的合作，罗氏已经加速了多款药物在中国的开发和上市速度，其中一个代表性的案例就是新一代C5补体抑制剂crovalimab。
今年8月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理了crovalimab的上市申请，并授予其优先审评资格，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。据李滨博士介绍，crovalimab有望成为罗氏首个在中国全球首发的创新药物，满足中国PNH患者急需有效治疗手段的需求。而推动crovalimab在中国快速开展注册临床并申报上市的一个重要因素就是——PNH患者组织的力量。
PNH是一种罕见且致命的血液系统疾病，发病率很低，患者入组非常困难。“考虑到这点，罗氏在crovalimab的研究计划期间就与患者组织充分交流，改善患者对于疾病诊疗和临床试验的认知，提升患者参与临床试验的意愿度，最终提高了临床试验执行效率，加速了该药的研发进度和惠及更多患者的速度，这是一个非常大的进步。”李滨博士说道。
“先患者之需而行”，为新药研发提速
除了在临床研究执行方面的合作，企业和研究机构在与患者社群的交流中，重视患者洞察和数据分析对于药物研发同样具有重要的意义。例如，通过患者社群数据的洞察，结合疾病的自然发展史、患者年龄、地域分布、性别、生活习惯、健康管理模式等不同特点，可以使研究人员能够站在患者需求的角度去设计和完善临床研究。
据李滨博士介绍，罗氏在创新药的开发中也非常重视与患者组织在这方面的沟通和合作。例如，在一款针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物开发中，由于SMA患者大部分是婴儿或儿童，研究人员在早期阶段就与患者的家属进行交流，和他们一起定义了SMA的12个症状，使研究真正做到了站在患者的角度去设定和评估临床试验终点。而在开发另一款治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物中，罗氏还与患者社群合作开展了患者咨询会，去倾听患者的声音和需求，以帮助设计和改善临床试验。这些合作和交流都极大程度上提升了药物的研发效率。
事实上，罗氏“先患者之需而行”的理念不仅体现在药物临床试验方面，而是贯穿在创新药研发的各个环节。据李滨博士介绍，在罗氏全球的药品开发项目中，80%以上都在中国进行同步研发。此外，在适应症的研究领域，罗氏制药中国也结合中国患者的特点，开展了一些针对中国患者需求的临床试验。例如，在食管癌、肝癌等疾病领域，有些创新疗法的进展甚至早于全球的开发进度。同时，为了进一步在中国推动创新，加大研发投入，罗氏上海创新中心（RICS）于今年七月正式升级为罗氏中国创新中心（CICoR），拥有新药研究与早期开发的独立决策权。“这些策略旨在缩短创新药在中国和海外的上市时间差，甚至打造更多中国首发和中国首创，使它们可以尽早地惠及中国患者，解决临床之需。”李滨博士说道。
根据罗氏在今年7月发布的一篇新闻稿，目前罗氏在中国进行的国际多中心或全国性临床试验数量超过130项。在未来的7-8年左右，罗氏预计将提交超过50个新产品或适应症的中国上市申请，其中一半以上为抗肿瘤产品。
李滨博士表示，罗氏制药中国希望与专家学者、医护、药师、患者、行业伙伴等多方合作，践行“先患者之需而行”的理念，推进以患者为中心的新药开发和临床工作蓬勃发展，共创更多让患者获益的个体化解决方案。
@药明康德 内容团队报道
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