AML是一种血液和骨髓的癌症,如不立即治疗,可迅速致命。它是成人急性白血病中最常见的类型,2020年估计新发病例超过2万。尽管目前有AML的治疗方法可用,但患者的5年总生存率仍低于30%。AML通常表现为肾母细胞瘤1(WT1)抗原的过度表达。
NTLA-5001是一种基于体外CRISPR/Cas9基因组编辑技术的自体T细胞受体(TCR)-T细胞疗法,靶向WT1抗原,用于治疗急性髓系白血病的所有基因亚型。这种自体细胞治疗候选药物设计用于携带HLA-A*02:01等位基因的患者。
图片来源:Intellia公司官网
Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士说:“作为Intellia首个完成患者给药的自主开发离体(ex vivo)候选疗法,这一NTLA-5001的里程碑代表着我们全方位推进基因组编辑技术迈出的重要一步。”
参考资料:
[1] Intellia Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1/2a Clinical Trial of NTLA-5001 for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia. Retrieved March 1, 2022, from 网页链接
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