新泽西州弗洛勒姆帕克，2024 年 5 月 16 日—万春医药 BeyondSpring Inc.(NASDAQ: BYSI)（“BeyondSpring”或“公司”），一家专注于开发创新癌症疗法的临床阶段全球生物制药公司，今天宣布，于 2024 年 5 月 15 日在线举办了一个研发日(R&D Day)研讨会，讲述其主要资产，抗癌新药普那布林，一种树突状细胞 (DC) 成熟剂，有希望以药物组合的形式治疗癌症适应症中既往PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败患者，这是目前未被满足的医疗需求。另外，研讨会也讲述了子公司SEED Therapeutics的最新动态，SEED利用独有的靶向蛋白降解 (TPD) 平台进行创新分子胶药物的研究。
研讨会由医学专家 (KOL) Trevor M. Feinstein 医学博士（皮埃蒙特癌症研究所），Alberto Chiappori 医学博士（莫菲特癌症中心）和 Steven Lin 医学博士（MD 安德森癌症中心）以及 BeyondSpring 和 SEED Therapeutics 管理层主持召开。
受邀的KOL分享了他们对普那布林的持久抗癌功效、作用机制 (MOA) 及其作为和化疗或放疗，及PD-1/PD-L1联合治疗的独特潜力的最新见解，有潜能适用于接受 PD-1/PD-L1 治疗后病情进展的患者。不久的将来，普那布林可能有望与 I/O 联合用于更早期的治疗：
作为一种独特的微管蛋白结合剂，普那布林可有效地从微管中释放免疫防御蛋白 GEF-H1，从而驱动树突状细胞 (DC) 成熟/T 细胞活化。
超过 700 名癌症患者对普那布林单独或联合治疗均有良好的耐受性。
在针对 EGFR 野生型 2L/3L NSCLC 的 III 期研究中，与单独使用多西他赛相比，普那布林和多西他赛的组合在所有亚组分析中均显着延长了总生存期，并且2 年和 3 年总生存期比率提高了一倍。
在 MD Anderson 的一项 I期研究中，普那布林与放疗和 PD-1 抑制剂联合使用，在 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗失败的多种肿瘤中，在起效的患者 (PR+SD) 中表现出 DC 成熟作用，疾病控制率 (PR+SD) 超过 50%。最受益的癌症包括 非小细胞肺癌（NSCLC）、头颈癌（HNSCC） 和霍奇金淋巴瘤。
PD-1/PD-L1 抑制剂已获批用于治疗约 20 种癌症，年销售额超过 400 亿美元，但约 60% 的患者最终还是会失败，后线治疗选择有限。
普那布林的 DC 成熟作用与 PD-1/PD-L1 和放疗或化疗相结合，有望解决众多接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗后进展的患者的未被满足的医疗需求。
普那布林有可能填补此癌症治疗的巨大空白。
BeyondSpring 联合创始人、董事长兼首席执行官黄岚博士表示：“此外，我们在美国和中国著名临床机构开展的多项普那布林研究者发起的临床试验 (IIT)取得重大进展, 初步结果预计将于 2024 年下半年公布，这将进一步证实普那布林独特的 MOA, 那么我们将寻找机会通过第三方合作伙伴关系扩大和加速普那布林的推广, 2024年将是 BeyondSpring的变革之年。”
在普那布林演讲之后，黄岚博士介绍了 BeyondSpring 控股子公司 SEED Therapeutics 如何利用其专有的 TPD 平台技术开发针对不可成药靶点的“分子胶”。与 PROTAC 平台不同，分子胶具有针对现有技术不能解决的疾病变异蛋白（大约时总靶点蛋白的80%）的潜在优势， 这些无药可解决的蛋白包括没有可配体口袋的蛋白质和未折叠蛋白质（如 Tau）。SEED的TPD平台（简称 RITE3）将其公司创始人（包括一位诺贝尔奖获得者和两位Howard Hughes医学研究所研究员）的科学创举转化成SEED的多个正在开发的药物：
与其他主要以“E3 为中心”的分子胶公司不同，SEED 的 RITE3 平台以“蛋白靶标为中心”，使用新型 E3 连接酶连接蛋白靶标。由于所选 E3 与蛋白靶标之间存在可检测的弱基础相互作用，其高通量筛选的结合剂命中率更高。
SEED拥有6 个自主的开发项目和 2 个与礼来合作的项目，使用了5 种新型 E3 连接酶，作用在肿瘤、神经退行性疾病、免疫和病毒疾病。
SEED预计将于 2025 年初将自主研发的口服 RBM39 降解剂提交 IND，用于治疗根据作用机理合理选择的多个癌症适应症。
SEED专注于开发用于中枢神经系统适应症的口服分子胶，包括针对 Tau 的内部项目。
礼来公司是目前SEED的投资者和研发合作伙伴，其预付款和里程碑付款高达 7.8 亿美元，外加市场分成。SEED 已经达到了和礼来合作的三个里程碑。
“SEED 推进自主研发项目取得了重大进展，包括一个治疗癌症的产品将计划在 2025 年上半年进入临床，及计划在 2024 年底开发用于老年痴呆症的口服Tau 降解剂的先导分子。此外，我们还与礼来进行了协同合作，并获得了多个里程碑付款。另外，SEED非常荣幸地被最近的《自然生物技术》分子胶公司评论文章中提及，并获得认可。因为SEED独特且专有的 RITE3 平台能专注于预测、检测和利用 E3 连接酶与目标致病蛋白之间预先存在的弱相互作用，SEED正不断地吸引有兴趣的合作和投资。”SEED Therapeutics 总裁兼首席战略官 James Tonra 博士说。
研发日演讲的重播将在 BeyondSpring 网站www.beyondspringpharma.com上投资者部分的“活动和演示”部分下存档。
Trevor M. Feinstein，医学博士
Feinstein 博士是医学肿瘤学和血液学的认证医师。他于 2011 年加入 Piedmont Cancer Institute 并担任Piedmont Fayette 医院的研究主任。Feinstein博士积极参与临床试验，重点是改进各种癌症的治疗方法。他是佐治亚 CORE 研究委员会成员，也是佐治亚临床肿瘤学会临床实践委员会成员。他还担任整个 OneOncology 网络的肺病小组主席。他是多个同行评审研究项目的联合研究员，并在血液学和肿瘤学领域撰写了大量出版物和摘要。Feinstein 博士毕业于伊利诺伊大学医学院，并在匹兹堡大学完成了住院实习和研究。
Alberto Chiappori，医学博士
Chiappori 博士是肿瘤内科委员会认证医师。他2001年加入坦帕和佛罗里达州 H. Lee Moffitt 癌症中心和研究所， 并担任胸腔肿瘤项目的肿瘤学和医学高级成员。Chiappori 博士是美国临床肿瘤学会、欧洲肿瘤内科学会、美国癌症研究协会和国际肺癌研究协会 (IASLC) 的活跃成员。 Chiappori 博士在秘鲁利马的秘鲁卡耶塔诺埃雷迪亚大学获得医学博士学位，在伊利诺伊州斯普林菲尔德的南伊利诺伊大学医学院完成住院医师实习，并在田纳西州纳什维尔的范德比尔特大学医学院完成医学肿瘤学-血液学研究员和高级研究员职位。
Steven Lin，医学博士
Lin博士是MD 安德森癌症中心的教授兼科学家，同时在放射肿瘤科和实验放射肿瘤科任职。Lin 博士的实践重点是胸部恶性肿瘤，他负责监督多项临床试验，包括使用质子束治疗食道癌以及将免疫疗法与放射疗法相结合治疗肺癌和食道癌。Lin 博士领导着一个转化研究团队，评估癌症治疗后治疗反应和疾病结果的生物标志物。Lin 博士在加州大学欧文分校医学院的医学科学家培训计划中获得医学博士学位。后来，他在约翰霍普金斯医院接受放射肿瘤科住院医师培训。
关于BeyondSpring
BeyondSpring是一家全球临床阶段生物制药公司，专注于开发创新疗法，以改善具有高度未满足医疗需求的患者的临床结果。该公司正在推进其同类首创的领先资产 Plinabulin，作为各种癌症适应症的直接抗癌药物，并预防化疗引起的中性粒细胞减少症。BeyondSpring 的产品线还包括三种临床前免疫肿瘤学资产。此外，BeyondSpring 的子公司 SEED Therapeutics 利用专有的 TPD 药物发现平台，并与 Eli Lilly 进行了初步研发合作。请访问网页链接 了解更多信息。
关于SEED Therapeutics
网页链接{SEED Therapeutics}是一家创新型生物科技公司，专注于利用和设计“分子胶”和靶向蛋白质降解 (TPD) 来攻击以前无法用药的靶点。在全面的知识产权组合的支持下，SEED Therapeutics 的使命是通过创造新型蛋白质降解疗法来治疗目前患者及其家属治疗选择有限的各种严重疾病，从而对人类健康产生积极影响。通过与该领域世界领先的学术专家持续合作，SEED Therapeutics 正在开发多个的新型候选药物，以期获得临床和商业成功。SEED与礼来公司进行了初步研发合作和投资。请访问网页链接了解更多信息。