能力圈的边界 的讨论

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文章对$长春高新(SZ000661)$ 的分析中关于“ISS适应症又是仅次于GHD的第二大适应症。”的表述是违背医学规范的。
2013版的《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》指出:特发性矮小占到矮小症人群的60%至80%。
2021版的《儿童体格发育评估与管理临床实践专家共识》指出:第五个误区是:盲目扩大生长激素缺乏症GHD的诊断,包括:过度估计GHD的发病率,盲目认为矮小症就是GHD,其实GHD 只是儿童矮小症的原因之一,发病率为1∶4 000~1∶10 000。
北京协和医院于1987年至1989年做的一项调查显示,我国儿童GHD的实际发病率约为1/8646。也就是说我国2.5338亿儿童中GHD的实际患者只有29,306人,只占到760万矮小症人群的0.39%。

热门回复

谢谢您对我跟帖的肯定和理解!我之所以那么关心ISS适应症是因为,1984年美国《孤儿药物法案》(ODA)修正案指出:孤儿药是一种用于治疗在美国影响少于20万人的疾病,或者在FDA批准后7年内无利可图的药物。只有GHD这种被FDA定义为罕见病适应症的生长激素未来在一个规范化的市场下,应该是无法让产品有利可图的!这也是为什么$长春高新(SZ000661)$ 那么重视ISS适应症的原因。

感谢狮子大叔指正,这一点确实值得考究一下。我可能是被之前看过的某一篇研报误导了,表述已做修改。[献花花]$长春高新(SZ000661)$

2023-08-27 11:33

抱歉打扰了,请教您一个问题,我带孩子去三甲医院,两个专家都说不用打,但是我想给孩子打。我是听专家的还是听我自己的呢?哎,就算我想给孩子打,也不知道哪里可以打。

同意,ISS是除外性诊断,与SGA一样更多是代表一组疾病分类,适应症获批非常重要,Idiopathic short stature (ISS) is a clinical description rather than a disease. A practical definition of ISS is a height below 2 standard deviations (SD) of the mean for age (ie, below the 2.3rd percentile), in the absence of any endocrine, metabolic, or other disease that explains the short stature。目前明确病因的矮小症疾病且有适应症的包括GHD,Turner,PWS等等这些发病率都非常低,因此大部分矮小症患者都可以按照ISS诊断和治疗,(当然这也是该领域存在争议,诊疗不规范的原因),具体参考今年即将发布的2023年中国儿童特发性矮小症诊断与治疗专家共识。

人群中本来就是有一部分人特别高,一部分人特别矮,高矮是相对的,过一万年都是一样。这些人中大部分人是正常的,只是在择偶,工作、交往中会受到歧视,因此,才有了对身高改善的追求,这类似于美丑

2023-08-26 23:03

是的,特发性矮小才是第一大适应症。