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回复@张小丰: 其实除了这4条其实还有比如辉瑞和BBIO的临床2条线都是18个月分离的,但APOLLO-B 9个月就分离了。 病人用辉瑞和BBIO的药物病情还是会继续恶化,只是速度放缓了。但有很大一部分APOLLO-B临床的病人病情完全稳定了。
感叹一下,分析的再多,其实最多给个“大概率成功”这个结论。临床上没什么是100%的。大概率成功对应的就是小概率失败。 还好这次小概率事件没发生。[绝望]//@张小丰:回复@张小丰:HELIOS-B的成功率我认为是非常高的。原因是以下4点。
1:HELIOS-B和APOLLO-B几乎是同时开始招募病人的。所以这2个临床的病人情况应该差不多。
2:APOLLO-B临床里面的病人在死亡,住院这些CVOT硬终点里面都显示出比安慰剂好的效果。只不过APOLLO-B临床太小,随访时间也只有12个月,所以统计不显著。
3:辉瑞和BBIO的口服药CVOT临床,用药组的病人都是从20个月才开始有差异,到30个月的时候差异已经很大。所以统计显著。而HELIOS-B是30~36个月的655人的大临床,病人基线又和APOLLO-B差不多,所以临床够大,随访足够长。
4:从临床biomarker指标来讲,RNAi的效果优于目前辉瑞的小分子tafamidis
引用:
2023-11-03 12:51
$阿里拉姆制药(ALNY)$ 整个电话会议所有问题都是问HELIOS-B临床。。

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不由得想到了$康宁杰瑞制药-B(09966)$ 的狂热粉s

07-01 14:13

稳如老狗