$福泰制药(VRTX)$ CF病是一种蛋白错误折叠导致的。福泰的小分子就是修正这个折叠错误从而改善病情,他们把这种小分子叫“corrector”(修正者)。 但有10%的病人直接不产生这种蛋白,这时候就需要mRNA登场了,直接用mRNA指令来生成目标蛋白。
发布于: | 雪球 | 转发:1 | 回复:6 | 喜欢:1 |
$福泰制药(VRTX)$ CF病是一种蛋白错误折叠导致的。福泰的小分子就是修正这个折叠错误从而改善病情,他们把这种小分子叫“corrector”(修正者)。 但有10%的病人直接不产生这种蛋白,这时候就需要mRNA登场了,直接用mRNA指令来生成目标蛋白。