12月12日，远在大洋彼岸的美国安进公司宣布以约283亿美元收购Horizon Therapeutics公司，以求扩展罕见病产品管线，满足患有严重疾病的患者的需求，实现长期增长。
这已经不是安进第一次布局罕见病领域。
在此之前的10月份，安进就以37亿美元收购了ChemoCentryx及其用于治疗一种罕见免疫系统疾病的药物。
Horizon Therapeutics股价走势图 来源；东方财富终端
事实上，除了安进以外，近年来包括诺和诺德、阿斯利康、默沙东等外资巨头都有在罕见病领域发生过大额并购事件。而且，这次参与竞标收购Horizon的企业，还出现了赛诺菲和强生的身影。
从外资巨头频繁的大动作不难看出，罕见病已经从“冷门”、小众的赛道逐渐升温为热门赛道。
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赛道前景向好，近三年医保共纳入13款罕见病用药
众所周知，罕见病赛道存在着患病人群少、市场需求少、研发成本高的显著特征，而且由于研发难度大、药企可能没法收回成本，导致布局者不多且市场空间狭小。
不过，事出反常必有因，外资巨头之所以会掀起并购潮，正是由于技术壁垒高、市场参与者寡，使得罕见病市场存在着巨大利益。
为了支持罕见病药物的研发，世界各国及地区都给出了极大的政策支持。
例如，美国制定了7年市场独占期、税收减免，快速通道/优先审评等政策支持；欧盟、日本、新加坡更是制定了10年独卖及费用减免、税收抵减、优先审评等一系列政策支持。
国内方面，国家药监局也在今年5月发布了《药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》，明确“对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。”
除了以上因素以外，全球药企扎堆的抗肿瘤、自身免疫等大热门领域，一些同质化严重的热门靶点呈现出红海态势，也是促使药企纷纷抢滩入局罕见病赛道、打造差异化竞争优势的重要原因之一。
在政策的大力支持下，我国逐渐打破了罕见病药物可及困境。截至目前，已有2860种药品进入国家医保目录，国内67%的已上市罕见病用药都在其中，大大减轻了患者的用药负担。
另外，根据国金证券研报披露，2019年、2020年、2021年我国分别有8种、8种、7种罕见病用药纳入医保目录，疾病覆盖范围逐步拓展，愈发广泛。
不过，医保纳入中涉及的大部分企业，仍以诺华、安进、赛诺菲、渤健等外资药企为主。
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国内尚处起步阶段，国产药企孕育破局
尽管当前我国罕见病药物研发仍处于起步阶段，但也有不少上市药企抢滩入局，包括北海康成、君实生物、上海医药、恒瑞医药、百济神州、亚盛医药等。
被称为“罕见病第一股”的北海康成，于2021年底在港交所挂牌上市。
从管线布局情况看，截至2022年6月30日，北海康成打造了由13个拥有巨大市场潜力的药物资产组成的全面的管线，针对部分最常见的罕见病以及罕见的肿瘤适应症，包括3个已上市产品、四个处于临床阶段的候选药物、一个处于新药临床试验申请(IND)准备阶段、2个处于临床前阶段，另外3个基因治疗专案处于先导识别阶段。
其中，在罕见病领域拥有7种生物制剂及小分子产品及候选产品，用于治疗粘多糖贮积症II型（即亨特氏综合症）及其他溶酶体贮积病(LSDs)、补体介导紊乱、A型血友病、代谢紊乱，以及罕见胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合症(ALGS)，进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道闭锁(BA)。
在罕见肿瘤领域，正在国内开发CAN008用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)的Ⅱ期临床试验；其他两种肿瘤产品Caphosol®(CAN002)和Nerlynx®(CAN030)已分别在中国内地及大中华区获得了上市许可。
不过，北海康成自上市以来股价就一直处于跌跌不休的态势，至今跌幅已经达到74.5%，截至12月13日收盘，总市值仅剩10.61亿港元。
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结语
总体来看，除了专注于罕见病领域的北海康成以外，目前君实生物、上海医药等其他上市药企也在逐渐布局罕见病药物的研发。
但是，受限于行业成长环境、支付问题等，国内罕见病赛道注定是任重道远，就看未来谁能在波云诡谲的市场中站稳脚跟。
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