6月7日，辉瑞「Ritlecitinib胶囊」被CDE拟纳入突破性治疗品种，用于治疗成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。
Ritlecitinib（PF-06651600）是辉瑞开发的是一款JAK3/TEC抑制剂，其治疗UC的2期临床研究VIBRATO结果显示：Ritlecitinib治疗组在第8周获得临床缓解的患者显著多于安慰剂治疗组。
此外，Ritlecitinib被开发用于治疗白癜风、类风湿性关节炎、克罗恩病、斑秃等疾病。其中针对斑秃适应症，PF-06651600被FDA和CDE授予突破性疗法认定。2021年8月，辉瑞宣布该药治疗斑秃的2b/3期研究ALLEGRO（NCT03732807）取得积极结果：治疗6个月后，与安慰剂相比，2种剂量ritlecitinib（50mg，30mg）有显著更高比例的患者实现头皮脱发≤20%，达到改善头皮毛发再生的主要疗效终点。
溃疡性结肠炎2026年市场规模将突破百亿美元
溃疡性结肠炎（UC）是一种累及结直肠黏膜及黏膜下层为主的慢性非特异性、非感染性、炎症性肠道疾病，可引起从直肠延伸至更近端的结肠不同程度的、连续性黏膜炎症蔓延。UC的典型体征和症状包括直肠出血、腹痛、血性腹泻、里急后重（压迫感）、尿急和大便失禁。UC的病程因患者而异，可从疾病静止期发展为慢性难治性疾病，其症状的严重程度和病程的不可预测性会给患者带来沉重的负担。据统计，UC患病率为7-246/10万人。
据不完全统计，2010年来全球批准了多款UC新疗法，适应症主要针对中度至重度活动性UC患者，药物类型主要是单抗和小分子化药，作用靶点主要是JAK和TNF-α。
上述药物中多款产品进入重磅行列，其中Humira多年稳居全球药品销售额榜首，但由于上述药物获批多个适应症，UC的具体市场份额无法统计。有文章报道，2020年全球UC药物市场规模约为75亿美元，2020年以后全球UC市场的CAGR预计为5-7%，2026年将达到110-120亿美元。UC市场规模的增长主要是由于新疗法的获批上市，尤其是IL-23和JAK抑制剂。
此外，目前全球还有多款药物被开发用于治疗UC（详见下表），可以看出在研UC药物靶点非常多样，部分产品已进入临床后期。其中礼来近期公布的IL-23 p19亚基靶向单抗mirikizumab治疗UC的3期临床试验结果显示：在接受mirikizumab 12周诱导治疗获得应答的患者中，49.9%的参与者在一年后报告临床缓解，而安慰剂组为25.1%。在第12周达到缓解的患者中，约有63.6%的人在一年后保持这种状态，而安慰剂组为36.9%。而且，高达97.8%的服用mirikizumab 并在一年后达到临床缓解的患者中，在维持治疗期结束前至少三个月没有服用皮质类固醇。而且，在研UC药物还涉及一些新疗法，如活菌药物SK08活菌散、microRNA疗法ABX464。
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