近几年，基因与细胞治疗行业的好消息不断，越来越多获批临床的产品、成功的临床试验或大额融资事件出现。据咨询与情报公司Arizton研究分析，全球基因和细胞治疗市场预计将在2020-2025年期间以30％的复合年增长率增长。FDA曾估计，到2025年，每年将批准10到20种细胞和基因疗法。
这场期待已久，可能颠覆多种疾病治疗手段的革命正在到来的路上。但不得不承认的是，我们还面临着很多的挑战，需要各方力量来推动这场革命，这其中包括基因和细胞治疗的CDMO公司，正在扮演着举足轻重的角色。
2020年11月初，由医麦客主办的BPID生物药产业发展大会在苏州凯宾斯基酒店顺利举办，在星耀榜颁奖典礼上，博腾生物入选“星耀榜——2020中国生物医药CDMO企业明日之星”。副总经理隋礼丽博士，接受了医麦客《峰客访谈》记者的独家采访了，和大家分享了基因和细胞治疗赛道的前景和挑战、从研发到CDMO服务的角色转换的考量，以及博腾生物的优势、近期进展和未来布局。
“基因和细胞治疗将是未来制药行业最重要的赛道之一”
隋博士表示，“近两年，基因和细胞治疗领域的发展非常快速，目前全球超过1000多项基因和细胞治疗的临床研究正在开展，将是未来制药行业最重要的赛道之一。这个领域的巨大潜力已成为人们的共识，对于细胞治疗，其潜力体现在肿瘤和自身免疫性疾病上；对于基因治疗，其潜力可能体现在遗传性疾病和肿瘤上。
隋博士表示，在国内，细胞治疗的研发工作开始得更早一些，从现在的IND申报数量和参与药物研发的公司来看，国内细胞治疗的公司走得更前，而基因治疗行业距离每年有几个产品推向临床的常态，可能还需要一段时间。
行业挑战：成本和价格、监管问题
随着基因和细胞治疗产品产业化的临近，未来将面临更多的挑战，其中之一便是成本和价格问题。2019年，诺华脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma在美国获得批准，定价210万美元，使其成为当前全球最昂贵的药物。这也引发了人们对这种变革性产品的担忧，有多少患者及其家属能够真正负担得起高昂的费用。
对此，隋博士表示，技术的发展可能会超过大家的想象，从而推动基因和细胞治疗产品价格的大幅下降。以前，我们对抗体行业也有类似的忧虑，但是随着技术的发展，抗体产量从最初的50mg/L到5g/L、10g/L，提高了100-200倍，这为抗体药物规模化生产奠定了重要的基础。虽然基因和细胞治疗行业目前还处于非常早期的阶段，但大量公司已投身到这个领域，相信革命性技术很快就会出现，新的技术型公司也会成长起来，打破这些壁垒。“放眼未来五年到十年，生产成本不会占基因和细胞治疗价格的很大比重。”
围绕“细胞与基因治疗药物商业化生产的成本、时间、可及性”，隋礼丽博士等多位专家在BPID大会上也展开了激烈讨论。大家的共识是，未来基因和细胞治疗的定价更多不是取决于生产成本，而是包括监管部门批准药物上市之前的研发成本和临床试验成本、市场规模（对于一些罕见病是较小的患者群体）的多方面因素。
▲隋礼丽博士担任BPID基因和细胞治疗分会场主持人
现在国内CAR-T产品研发火热，超过几百个临床研究项目正在推进中。隋博士曾主持负责多个CAR-T项目IND申报，及领导1.1类创新药物进入2期临床试验。关于监管挑战，她表示，“从某种程度上来讲，不论是针对血液肿瘤还是实体瘤的细胞治疗产品，申报临床试验所要求的药学研究、非临床研究（包括一般药理学、药效、药代和安全性评价）的监管道路已经走通了。”
看好国内CDMO发展前景，与基因和细胞治疗产业共成长
全球范围内，细胞与基因治疗不仅改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式，同时也正在颠覆整个制药生态圈。当越来越多的候选产品进入临床甚至是商业开发阶段，其符合规范的GMP级大规模生产又是行业的一个主要瓶颈，国内外基因和细胞治疗领域对于专业的外包研发生产团队的需求很高。
从负责CAR-T产品研发到CDMO行业，隋博士直言这种转变正是因为看到了国内CDMO行业的发展潜力。她说，“传统的CDMO公司发展空间比较有限，现在很多国内CDMO公司，开创了完全不一样的CDMO模式，不仅可以帮助药企进行生产，更逐步覆盖早期研发到IND申报阶段，如早期工艺开发，甚至现在在往更上游去发展。”
“将企业做大做强，赋能基因和细胞治疗行业，让更多的公司能够参与到这个行业来，并能支持一些大药企实现转型，这是我们的目标。博腾生物希望能赋能这个产业，迅速推动其发展，能够参与其中，对我而言是非常有意义的事情。”
自带CDMO基因，一体化CDMO服务赋能行业
博腾股份建成了具有国际竞争力的一流小分子CDMO平台，博腾生物是博腾股份迈向先进疗法的全新启航，是博腾布局一体化CDMO服务平台的重要一环。尽管博腾生物是国内基因和细胞治疗CDMO领域的后起之秀，但是凭借核心优势，这家公司有可能成为推动基因和细胞治疗浪潮的重要力量。
关于博腾生物的核心优势，隋博士提到了以下几点：第一，博腾本身有16年的CDMO经验。80%的客户都来自欧美，通过了美国FDA、欧盟等法规机构和监管机构的多次审计，并拥有非常完备的质量体系及项目管理经验。博腾生物天然带有CDMO基因，因此在开展新业务时也更加得心应手。第二，博腾生物已经组建了强大的人才团队。核心专家来自全球顶级药企，具有将基因与细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验；中层队伍具有直接的生产经验。从CEO、CTO、CSO到具体执行人员，都是博腾生物的核心竞争力。第三，博腾生物拥有完善的硬件平台设施和服务体系，以自动化和封闭式理念建立了生产线，建立了独特的技术平台以及严格的知识产权保护体系。最后，博腾现已打通了慢病毒悬浮无血清生产工艺，相信能够赋能行业，帮助客户取得成功。
11月1日，博腾生物“基因与细胞治疗CDMO平台”在苏州顺利启动。一期项目中1200平方米研发实验室以及4000平方米的GMP生产车间，已全部投入使用，可提供以“质粒、病毒载体与细胞治疗”为一体的CDMO服务，满足客户从工艺开发到临床GMP生产的需求。一期项目有着非常清晰的定位，主要是支持基因和细胞治疗公司的IND申报。另外，博腾生物也在扩大商业化生产能力，二期项目落户苏州生物医药产业园（BioBAY），总面积约16000平方米。
从小分子CDMO到基因和细胞治疗CDMO，隋博士非常期待博腾生物可以见证这个即将腾飞的生物制药领域，打造国内一流的基因和细胞治疗的CDMO服务平台，赋能中国基因和细胞治疗的开发、生产、技术服务。
当记者问到博腾生物的国际化布局，隋博士毫不迟疑的表示，这已在博腾生物的计划当中。实际上，博腾生物厂房的设计建设就已考虑到国际法规的要求，并符合相应的标准，公司也汇聚了一批国际化人才（如CSO Dr. Sander van Deventer 的加入），这都将大大支持国外市场的拓展。希望通过2021年的努力，我们能为全球客户提供更全方位的CDMO服务。