撰文丨Daisy
编辑丨于靖
FDA加速批准的前提基于这样的想法，临床效益将在批准后建立，通过验证性试验，证明该药物值得早期批准。
许多情况下，验证性试验都是这么做的，证实了最初看起来很有希望的疗效。但根据《英国医学杂志》（BMJ）的调查，在加速途径下批准的253种药物中，有112种尚未被证实为临床有效。获批进行加速批准的253种药物中，有112种尚未被证实临床有效，后者仍需继续完善。
总部位于拉斯维加斯的Secura Bio，此前即获得了两项加速批准，但均被撤销。这个结果向我们展示了，一家公司如何在加速批准的情况下购买到药品，却很少或根本不进行上述验证性试验，然后只是等待FDA撤回批准。
当需要采取强硬手段时，一向灵活多变的FDA，也不是最会变通的。
例如，2020年9月，Secura Bio从Verastem购买了一种名为Copiktra（duvelisib）的抗癌药物，这是一种经FDA批准的口服PI3K抑制剂，交易对价高达3.11亿美元。
此次资产收购发生的两年前，FDA批准duvelisib作为复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者的三线治疗药物。
此外，在至少进行过两次系统治疗后，duvelisib获得了加速批准，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的成年患者。当时，Verastem预测duvelisi的年销售额为1200万至1600万美元。
在FL这一适应症上的许可延续到了周二，FDA发布《联邦公报》，宣布撤销duvelisi用于FL的治疗。不过早在12月，Secura Bio就已发布了一份声明，表示将撤回该适应症。
Secura Bio正在进行Copiktra的其他临床试验，作为T细胞淋巴瘤的潜在治疗方法。不过他们从未开展过针对FL适应症的验证性试验。
FDA表示：“Secura Bio自愿要求FDA撤销对FL适应症的批准，并且放弃了听证会。”
这是FDA自去年11月以来第二次撤回对Secura Bio的加速批准。
早在2019年，Secura Bio就从诺华购买了一种名为Farydak的三线多发性骨髓瘤药物，后者于2015年通过加速批准获批。
FDA原本在去年年底计划将该适应症提交adcomm，但由于Secura Bio决定撤回，FDA最终取消了会议。
当时，Secura Bio表示：“公司不可能按照加速审批流程完成所需的审批后临床研究。因为上述研究需要验证描述药品的临床效果，而Farydak的临床效益在加速审批过程的特定限制下尚未得到确认。”
该公司没有回复记者的提问，即为何没有要求举行听证会讨论撤销加速批准的问题。
Secura Bio的前首席医疗官David Cohan此前曾告诉Endpoints News， Farydak“没有负面的验证性试验”，后来他就离职了。
原文：How a pharma company bought 2 accelerated approvals — never ran confirmatory trials — and cashed in until FDA said stop