$ZIOPHARM Oncology Inc (ZIOP)$ 近日，FDA将针对Ziopharm公司研发的“睡美人”CAR-T疗法进行临床试验申请审查，以评估这项靶向CD19的特异性CAR-T疗法的安全性与有效性，FDA同时还要求该公司提供有关理化，制备工艺和质量控制的更多信息以支持新药研究（IND）申请。Ziopharm及其合作伙伴正计划解决FDA的要求，这项试验的启动可能会稍作延迟。

Ziopharm是Intrexon公司和德克萨斯大学MD安德森癌症中心的全资子公司。两家公司正计划进行临床Ⅰ期试验，以评估用睡美人（Sleeping Beauty）技术制备的CAR-T细胞能否应用于复发或难治性CD19 +白血病和淋巴瘤患者。

该公司利用睡美人（Sleeping Beauty）技术的设计原理是在T细胞上共同表达CD19特异性嵌合抗原受体（CAR）-膜结合IL-15和一个安全开关。其产生的基因修饰的CAR +和T细胞受体（TCR +）可以靶向血液癌症中的特定抗原和实体瘤中的新抗原。该技术最大的亮点有两个，一个是是非病毒方式进行操作，提高了安全性，另外使用该技术可以“非常快速”的制备CAR-T细胞。

Ziopharm公司对外宣称，“睡美人”是使用公司的Point-of-care技术来设计的，缩短了制备过程，可以开发为围绕医院的分散式区域制备中心。相关项目正在与Precigen、MD Anderson癌症中心，国家癌症研究所以及德国达姆施塔特默克KGaA进行合作以推进临床试验。