我一直以来尊敬 Stevevai1983 ，认为他通晓欧美各国律法和政策。
那么，K药（keytruda）究竟是不是美国孤儿药呢？
美国东部时间2014年9月4日（北京时间9月5日），Keytruda(Pembrolizumab)通过了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批，用于其他药物治疗无效的晚期或不能手术的黑色素瘤。
在美国，约有5%的新发癌症是黑色素瘤。根据美国国家癌症研究所（NCI）的数据，美国每年有76100人被诊断患有黑色素瘤，其中有9710人死于该疾病。
Keytruda是第一个获得上市批准的可以阻碍PD-1的药物，FDA当时认为： Keytruda需要在Ipilimumab（伊匹单抗）后使用。对于表达BRAFV600基因突变的黑色素瘤患者，Keytruda也需要在Ipilimumab（伊匹单抗）和一种BRAF抑制剂治疗后使用，BRAF抑制剂是一种阻断BRAF基因突变效应的药物。
FDA之前批准的五个黑色素瘤药物分别是：Ipilimumab（伊匹单抗）（2011年）、聚乙二醇干扰素α-2b（2011年）、Vemurafenib（维罗非尼）（2011年）、Dabrafenib（达拉菲尼）（2013年）、Trametinib（曲美替尼）（2013年）。
根据证据表明：相比现有药物， Keytruda可能实质性地提高治疗效果，基于此FDA授予了Keytruda突破性疗法认定。Keytruda同时还获得了优先评审以及孤儿药认定。获得优先评审资格的药物需要满足的条件是：在上市申请提交时，该药物可能显著提高某种严重疾病治疗的安全性和有效性；而孤儿药认定则被授予那些旨在治疗罕见病的药物。
根据美国孤儿药定义，患病人数小于20万， FDA可以认定为孤儿药。
虽然，美国黑色素瘤患者总人数超过了20万，但是需要注意： 由默沙东开发的 Keytruda ，2012年11月19日被授予孤儿药称号（审评进程中），2014年9月4日正式获批为孤儿药。
原因是该药FDA批准上市的适应症人群为：不可手术切除或者转移性黑色素瘤（ 其他药物治疗无效的晚期黑色素瘤 ）。 这一类晚期黑色素瘤患者人群，远远小于20万。（每年美国有 9710人死于 黑色素瘤 ）
所以，朋友们可以看见美国FDA近年批准了400+种孤儿药。
所以，也有预测认为 ：2022年 全球孤儿药市场将超过200亿美元。
根据 EvaluatePharma预测：K药作为孤儿药，2022年销售额将高达79亿美元，仅次于O药和来那度胺。
所有证据已经表明：K药的确是美国FDA认定的孤儿药。