最近生物医药一个重大突破是，靶向肌肉组织的方法基本上已经成功了，用靶向转铁蛋白受体的多肽，作为配体，让肌肉细胞内吞，效果不错，副作用良好，没有出现贫血。这将大大拓宽ASO、PMO、RNAi、基因编辑的治疗领域。科技进步真快，目前已经可以靶向肝脏、大脑、肌肉，未来还会有越来越多可以靶向的组织。